Hydroxyurea가 중증의 겸상(鎌狀)적혈구빈혈증(sickle cell disease) 어린이의 사망 위험을 유의하게 감소시켰다. 1000여 명 어린이 대상의 10년 후향적 연구 결과에서 hydroxyurea 치료군 어린이의 사망 오즈(odds)가 비치료군보다 약 4.6배 낮았다고 브라질 연구팀이 밝혔다.

겸상적혈구빈혈증은 흑인에서 호발하는 유전병이다. 상염색체 열성 유전질환으로 헤모글로빈의 분자구조에 이상이 생겨 적혈구 모양이 초승달 또는 낫모양과 유사하기 때문에 겸상(鎌狀)적혈구빈혈증이라 이름이 붙었다. 또는 혈액 중에 이상 혈색소인 헤모글로빈 S(HbS)가 함유되어 있기 때문에 헤모글로빈 S증이라고도 불린다.

치료 관리는 쉽지 않다. 겸상적혈구빈혈증을 가지고 태어나면 평생동안 매일 엽산(folic acid) 1 mg을 복용해야 하고 출생 후 5세까지는 미성숙한 면역계로 인한 취약성을 보호하기 위해 페니실린을 투여받아야 한다. 골수를 이식하기도 한다. 대부분의 환자들은 혈전으로 인한 강도높은 통증성 발작(‘vaso-occlusive crisis’)을 경험하게 되곤 하므로 다수의 진통제를 사용한다.

Hydroxyurea의 원래 용도는 항암제이다. 1995년 겸상적혈구빈혈증에 대한 효과가 처음 발견된 이래 2003년에 생존 연장 효과가 입증되었다. 겸상적혈구성 빈혈을 일으키는 헤모글로빈 S 대신 태아성 헤모글로빈(fetal Hb)을 재활성화시키는 작용을 한다고 알려져 있다.

성인에서 사망 위험 감소 효과는 미국에도 잘 알려져 있으나 소아에 대해서는 미승인 용도로 사용되고 있다. 이 연구에서 hydroxyurea는 사망 위험뿐 아니라 소아의 수혈율 감소(36.3%, P=0.001), 응급실방문 횟수 감소(48.7%, P<0.001), 입원치료 필요성도 감소시켰다(67.9%, P=0.002).

Clarisse Lobo 연구팀(Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti 소속, 리오데자네이루 소재) 보고에 따르면 hydroxyurea 투여 용량은 15 mg/kg/ day로 시작하여 최대 30 mg/kg/day까지 증량하고 있었다. 환자들의 치료기간 중앙값은 1.9년, 치료용량의 중앙값은 20 mg/kg/day였다.

Hydroxyurea 투여군 및 비투여군을 분석한 결과, 10세의 누적생존율은 99.4% 대 97.4%였으나 18세의 누적생존율은 97.4% 대 66.3%로 큰 차이를 보여 hydroxyurea 투여군에서 사망 오즈가 4.6배 낮았고 이는 유의한 차이였다(P=0.03).


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