결절성경화증(tuberous sclerosis) 소아는 뇌, 심장, 신장, 피부, 폐 등 다양한 장기에 종양이 나타날 수 있다. 전형적으로 치유가 어려운 질환에 속하고 치료는 주로 종양 제거 수술에 의존하고 있다. 그러나 신장암에 승인을 받은 약물이 결절성경화증 소아에서 종양을 현저하게 축소시켰다는 결과를 보였다는 결과가 NEJM (New England Journal of Medicine)에 발표되었다.

신시내티 소아병원 연구팀은 연구에 참여한 소아 환자들에게 경구로 everolimus (제품명 아피니토)를 3 mg/m2/day 투여하고, 치료 시작 전, 치료 후 3개월과 6개월 시점에 MRI 스캔으로 종양 크기를 평가하였다.
그 결과 6개월간의 연구에서 28명 중 21명에서 종양 크기가 최소 30% 감소하였다. 50% 이상 감소한 환자는 9명이었다.

아피니토는 2009년에 신장암 치료제로 승인을 받았고 바로 지난주에 SEGA (뇌실막밑 거대세포 성상세포종 , subependymal giant-cell astrocytomas)에 대한 FDA 승인 적응증을 추가했다.
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