FDA가 화이자의 백혈병 치료제 마일로타그™ 주(gemtuzumab ozogamicin 5 ㎎)를 미국 시장에서 중단할 것을 발표하였다. 이는 마일로타그™의 유효성이 뒷받침되지 않고 안전성에 문제가 있다는 조사에 따른 것으로, FDA는 시판 중 마일로타그™와 관련이 있는 간장애 보고율이 증가하였다고 하였다.

마일로타그™는 제품설명서에서 정맥폐쇄성질환 형태의 치명적 간장애가 종종 발생할 수 있음을 경고하고 있다. FDA는 2000년에 신속하게 마일로타그™를 승인하면서, 이와 함께 안전성과 유효성을 입증할 임상시험을 요구하였다.

급성골수성 백혈병의 치료를 위한 drug-antibody 복합체로 국내허가 승인증은 ‘타 항암요법제로 치료가 부적절한 60세 이상의 환자에서 처음으로 재발한 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병의 치료’이다.

2004년에 시작된 연구에서는 초기 연구들에 비해 간독성이 높게 나타났고 환자에게 치료적 이익이 없는 것으로 나타났다. 연구자들은 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에서 표준항암요법 투여군과 비교하여 마일로타그™로 인한 사망 위험이 오히려 높아졌다고 하였다.

화이자는 FDA와 협의를 거쳐 미국 시장에서 마일로타그™를 자발적 회수하기로 결정했다.

마일로타그™는 FDA의 가속허가(accelerated approval)을 통해 승인되어 시장에서 사라지는 최초의 약으로 기록되게 되었다.


"더 신속하게, 그러나 충분히 철저히"


우리나라도 신약의 개발을 지원하고 허가심사 과정 단축을 위한 여러가지 노력을 기울이고 있지만, FDA 역시 신개념 의약품의 개발을 장려하고 심사를 신속하게 하기 위해 만드는 정책들을 시행하고 있다. 그 중 하나가 마일로타그™가 거쳤던 -국내 명칭이 정확하지는 않지만- ‘가속허가’이다.

가속허가(accelerated approval)는 생존을 위협하는 중증의 질환을 치료할 대안이 기존의 치료법 이상으로 의미있는 치료 효과를 주는 신약 및 생물의약품에 해당되는 규정으로, 허가 과정을 단축시키는 효과가 있다.

이 외에도 FDA가 신속한 허가심사를 위한 정책 규정으로는 다음 예들이 있다.

Subpart E 규정은 생존을 위협하는 중증의 질환을 유망한 치료대안에 대한 개발, 평가 및 시판을 신속하게 처리할 것을 정하고 있다(FDA 규정 21 CFR part 312의 subpart E항).
우선심사(Priority Review)는 심사의 우선순위를 정해 신속히 처리하기 위한 심사 분류 및 심사 정책과 절차의 규정이다. 순위 지정은 치료, 예방 또는 진단에 있어서 월등한 효과를 나타낼 가능성이 있는 약품을 대상으로 허가신청을 받아 평가하는데, 표준절차보다 집중화 되어있다.

비록 이번 마일로타그™ 리콜 사태가 특별규정의 risk & benefit을 보여주는 단적인 예가 되긴 하였지만, FDA에 따르면 가속승인 제도는 여전히 승인과정 중의 하나로 존속하게 된다. 다만 수년에 걸쳐 지켜보는 동안, 사전에 총체적인 개발 계획이 잘 세워져 있어야 함을 배우게 된다고 언급하였다.
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