[메디칼업저버 양영구 기자] 비스테로이드성 경구용 뒤센근이영양증 신약이 등장했다.

최근 FDA는 이탈파마코 뒤센근이영양증 치료제 듀비쟈트(성분명 기비노스타트)를 승인했다고 밝혔다. 

듀비쟈트는 염증과 근육 손실을 줄이는 히스톤데아세틸라제(HDAC) 억제제 계열로, 뒤센근이영양증의 모든 유전적 변이를 가진 환자 치료제로 승인된 최초의 비스테로이드성 약물이다. 

승인의 근거는 임상3상 EPIDYS 연구다. 이 연구에는 6세 이상 소아 뒤센근이영양증 환자 179명이 포함됐다. 연구 참여자들은 듀비쟈트 투여군과 위약군에 무작위 배정돼 치료를 받았다. 모든 연구 참여자는 연구 기간 동안 표준 치료인 스테로이드 요법을 계속 받았다.

1차 목표점은 근육 기능을 측정하기 위해 베이스라인 대비 치료 18개월째 4개 계단 오르기 측정을 완료하는데 걸린 시간으로 설정했다.

주요 2차 목표점은 NSAA로 평가한 베이스라인 대비 치료 18개월째 신체기능 변화로 설정했다. 

NSAA는 보행이 가능한 뒤센근이영양증 소아 환자의 운동 기능을 평가하는데 사용하는 평가 척도다.

18개월째 분석 결과, 듀비쟈트 투여군은 위약군에 비해 4개 계단을 오르는 시간이 통계적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타나면서 1차 목표점을 충족했다.

4개 계단을 오르는 시간의 평균 변화는 듀비쟈트군이 1.25초였던 데 비해 위약군은 3.03초로 집계됐다. 

아울러 주요 2차 목표점인 NSAA 평균 변화는 듀비쟈트군이 위약군에 비해 덜 악화되는 것으로 나타났다. 흔하게 발생한 이상반응으로는 설사, 복통, 혈소판 감소, 메스꺼움, 구토, 트리글리세리드 증가, 발열 등이었다. 

FDA 신경과학부 약물평가연구센터는 "듀비쟈트 승인은 유전적 돌연변이와 관계없이 뒤센근이영양증 환자의 질병 부담을 줄이는 데 도움이 되는 또 다른 치료옵션이 될 것"이라고 말했다.