[메디칼업저버 박선혜 기자] 보령(구 보령제약)은 지난 2일 자사 항암신약물질 'BR101801(프로젝트명 BR2002)'이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 7일 밝혔다. 

이번 지정은 희귀암인 'PTCL(말초 T세포 림프종)'에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 차원에서 이뤄졌다. 

PTCL은 악성림프종의 하나로 진행 속도가 빠르고 치료 반응률이 낮다. 재발률도 68% 달해 사망률이 높지만 치료옵션이 제한돼 새로운 치료제 마련이 시급한 상황이다.

BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 퍼스트 인 클래스(First-In-Class) 항암신약물질이다. 치료 후 재발 또는 불응하는 말초 T세포 림프종을 적응증으로 개발 중이다. 2021년 임상 1a상을 통해 총 9명의 PTCL 환자 중 1명에게서 '완전관해', 2명에게서 '부분관해'를 확인한 바 있다. 

현재 재발 또는 불응성 환자를 대상으로 BR101801 임상1b상이 진행 중이며, 올해 하반기 완료 예정이다. 

BR101801은 지난해 10월 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 이번 국내 희귀의약품 지정을 통해 개발에 탄력을 받을 것으로 보인다. 희귀의약품 지정 시 조건부 허가를 통해 임상2상 완료 후 품목허가를 받을 수 있어 조기 출시가 가능하다.

보령 김봉석 신약연구센터장은 "이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발 시급성과 BR101801 임상적 우수성을 다시 한번 확인했다"며 "신속한 후속 임상을 통해 제한적인 치료옵션으로 고통받는 PTCL 환자에게 희망을 줄 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.