[메디칼업저버 손형민 기자] 새로운 국산 신약 후보로 거론됐던 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 네이처셀 조인트스템의 허가가 무산됐다.

식품의약품안전처는 지난 6일 네이처셀이 제출한 2차 보완답변 자료에서 임상적 유의성이 부족하다며 허가를 반려했다. 

당초 식약처는 지난해 12월 12일까지 조인트스템 품목허가 여부를 결정하기로 했지만 중앙약사심의위원회 심의를 거쳐야 한다는 이유로 일정을 연기했다.

중앙약심위는 조인트스템의 임상적 유의성은 인정됐으나 품목허가를 위해 추가적 자료 제출이 필요하다고 판단했다.

조인트스템은 알바이오가 개발한 자가지방유래 성체줄기세포를 이용한 퇴행성관절염 치료제로 네이처셀이 국내 판매권을 갖고 있다.

해당 치료제는 자가지방 조직으로부터 성체줄기세포를 채취, 분리해 활성화 후 증식 배양해 사용한다. 환자의 무릎 관절강 내에 1회 국소주사를 통해 치료가 진행된다.

네이처셀은 지난 2021년 임상3상에서 조인트스템이 1차 목표점인 골관절염 지수(WOMAC)와 통증 지수(VAS) 모두 위약 대비 통계적으로 유의하게 개선됐다고 밝힌 바 있다.

WOMAC의 경우 조인트스템 투여군 환자는 투여 전 평균 1374.69점에서 투여 24주 후 평균 849.39점으로 521.56점이 감소했으며(P<0.0001), 위약 투여군과의 비교에서도 치료 효과가 통계적으로 유의미하게 개선된 것으로 평가됐다.  

이와 관련 네이처셀은 즉각 반발했다. 

회사 측은 식약처의 2차 보완요구 항목이 남녀 성비에 따른 효과 차이 분석, 구조개선 효과 자료, 다른 치료제 대비 효과의 우월성 및 작용기전에 대한 설명이었으며, 중앙약심위에서 고려한 ‘구조개선과 다른 치료제 대비 효과의 우월성 항목’은 허가 신청한 적응증에 대한 첨단 바이오의약품법상 심사기준에 맞지 않다는 것이다. 

네이처셀은 공시를 통해 “임상3상과 추적관찰 결과를 바탕으로 보완 답변을 제출했다"며 보완 답변을 제출한 이후 식약처에 추가로 필요한 자료가 있는지를 수 차례 문의했으나, 별다른 요청을 받지 않아 충분히 답변이 된 것으로 판단했다”고 말했다.

이어 “지난 2월 28일 2차 중앙약심위 회의에서도 의견진술을 신청한 후 대기했으나, 의견진술 기회를 부여 받지 못해 임상 책임 교수들과 전문교수들의 임상적 유의성에 대한 의견서를 식약처에 별도로 제출한 바 있다”고 전했다.

네이처셀은 신청한 적응증에 맞는 임상적 유의성에 대한 자료를 충분히 제출한 바  허가 반려 사유인 ‘임상적 유의성 부족’을 인정할 수 없다고 강조했다. 

이에 회사 측은 이번 주에 진행 예정인 식약처와의 회의에서 반려 사유인 임상적 유의성 부족에 대한 구체적인 기준과 상세설명을 요청할 것이며, 가능한 빨리 이의신청서를 접수할 것이라고 밝혔다. 

또 국내 허가와는 별도로 해외에서 허가를 진행할 계획이다.

네이처셀은 현지에서 별도로 가교시험을 하지 않더라도 국내 임상시험 결과를 인정받을 수 있는 국가를 대상으로 품목허가를 신청한다는 계획이다. 

회사 측이 거론하는 국가는 호주, 멕시코, 브라질, 싱가폴, 아랍에미레이트, 필리핀, 말레이시아 등이며 사업성이 충분한 나라에서 출시해 조인트스템의 유효성을 인정 받을 것임을 강조했다. 

네이처셀은 “조인트스템의 국내 품목허가를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다. 또 해외 허가와 일본 재생의료 사업의 활성화를 통해 기업 가치를 높여 나갈 것”이라고 말했다.