[메디칼업저버 양영구 기자] 한국다케다제약(대표 문희석)은 식품의약품안전처로부터 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제 세프로틴(성분명 사람단백질C)의 허가를 획득했다고 3일 밝혔다.

세프로틴은 소아 및 성인의 중증 선천성 단백질C 결핍증 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병 예방 및 치료에 허가됐다.

세프로틴은 한국희귀필수의약품센터를 통해 공급되며, 타 항응고제 투여가 불가능하거나 투여에도 재발하는 중증 선천성 단백질C 결핍증 환자의 정맥혈전증 치료와 예방, 전격성자반증 환자의 예방 및 치료 시 건강보험급여가 인정된다. 

중증 선천성 단백질C 결핍증은 비타민K 의존성 항응고인자의 일종인 단백질C가 부족해 혈액 응고 조절에 결함이 발생하는 희귀 유전질환이다. 

단백질C 수치가 1% 미만(1IU/dL 미만)일 때로 정의되며, 발생률은 신생아에서 400만명 중 1명꼴로 추정된다.

중증 선천성 단백질C 결핍증 환자는 과도한 혈액응고 기전 활성화로 일반적으로 생후 며칠 이내에 몸 전체 혈관에 혈전이 형성되는 전격자색반병 및 파종성 혈관 내 응고, 망막 및 대뇌 혈관 혈전증이 발생한다.

하지만 응급상황에서 효과적으로 치료 가능한 약제는 제한적인 상황이다. 

세프로틴은 중증 선천성 단백질C 결핍증 환자를 대상으로 진행한 임상2/3상 연구 결과, 18건의 전격자색반병 중 94.4%에서 효과적으로 평가됐다. 이는 신선동결혈장, 항응고제 등 기존 치료법 대비 통계적으로 유의한 수치다(P=0.0032).

또 2차 유효성 평가에서도 피부 병변 및 기타 혈전증에 대한 모든 치료가 효과적인 것으로 나타났고, 치료 관련 중증 이상사례는 발견되지 않았다.