[메디칼업저버 박선재 기자] 듀센형 근이양증(Duchenne Muscular Dystrophy)이 있는 소년에게 코르티코스테로이드 계열의 프레드니손과 캘코트(성분명 데프라자코르트)를 매일 투여하는 것이 간헐적 투여보다 더 효과적이라는 연구 결과가 발표됐다. 

이 연구는 JAMA 4월 5일 온라인 판에 게재됐다.

듀센형 근이양증은 근육의 소모성 질환으로 신체 근육이 점차 퇴화돼 걷거나 움직이기 어렵고, 결국 움직일 수 없게 되는 질환이다.

진단을 위해 혈청검사, 근전도, DNA 분석 등을 사용하고, 약물요법으로는 성장호르몬 억제제인 마진돌이나 코르티코스테로이드가 처방된다.

하지만 적정 용량 등 표준치료 기준이 없는 상태다.  

영국 뉴캐슬대학 Michela Guglieri 박사 연구팀은 듀센형 근이양증 소년을 대상으로 프레드니손, 캘코트의 유효성과 부작용을 분석했다. 

연구팀은 코르티코스테로이드 치료 경험이 없는 4-7세 소년 196명을 대상으로 △ 매일 프레드니손 투여군(n=65, 0.75mg/kg)  △매일 캘코트 투여군(n=65, 0.9mg/kg) △간헐적 프레드니손 투여군(n=66, 0.75mg/kg)으로 무작위 배치했다.

간헐적 프레드니손 투여군에겐 10일 동안 투여한 후 중단했다.

연구에는 유럽, 영국, 북아메리카 등 5개국 32개 병원을 방문한 환자를 대상으로 했다. 1차 목표점은 각 군의 3개 종료점을 비교한 값이다. 

구체적으로 바닥 진폭(voltage, 상승/초)으로 부터의 상승, 강제 폐활량(리터), TSQM(Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication, 0-10) 측정 환자와 부모의 만족도 등을 기준점 대비 각 군의 평균을 파악했다. 

또 매일 투여군과 간헐적 투여군 비교 시 본페로니 교정(Bonferroni-adjusted) 유의수준(0.17)을 사용했다.

TSQM는 부작용, 치료효과, 편의성, 글로벌 만족도 등에 대한 환자 견해를 측정하는 도구다.  

연구에 참여한 196명 중 165명(84%)이 연구를 끝냈다.

연구 결과, 매일 프레드니손 및 캘코트 투여군이 간헐적 프레드니손 투여군보다 더 효과적이었다(P=0.017). 

하지만 매일 프레드니손 투여군 대비 캘코트 투여군은 글로벌 테스트를 이용했을 때 통계적으로 의미 있는 값을 갖지는 못했다(P=0.38). 

매일 프레드니손 투여군과 간헐적 프레드니손 투여군을 비교했을 때 P 값은0.003(0.06 상승/초, 98.3% CI, 0.03 -0.09 상승/초)이었다. 

매일 캘코트 투여군과 간헐적 프레드니손을 비교했을 때 P 값은 0.017(0.004 상승/초, 98.3% CI, 0.03-0.02 상승/초), 매일 프레드니손 투여군과 매일 캘코트 투여군을 비교했을 때 P값은 0.75였다. 

매일 투여군과 간헐적 투여군의 강제 폐활량,TSQM 하위척도 점수는 통계적으로 유의미하지 않았다.

가장 많이 발생한 부작용은 이상행동, 상기도감염, 구토 등이었다.