[메디칼업저버 양영구 기자] 안암의 일종인 포도막 흑색종을 치료할 수 있는 치료제가 처음 등장한다. 

미국식품의약국(FDA)은 T세포수용체(TCR) 발현 T세포 치료제 킴트라크(성분명 테벤타푸스푸)를 승인했다고 27일 밝혔다. 

적응증은 HLA-A2 유전인자 양성 절제 불가능 또는 전이성 포도막 흑색종 성인 환자다.  킴트라크는 FDA로부터 승인 받은 최초의 TCR-T 세포치료제이자, 유일한 포도막 흑색종 치료제로 이름을 올렸다.

절제 불가능 또는 전이성 포도막 흑색종은 1년 생존율이 52%로 예후가 불량한 것으로 알려진다. 특히 그동안 이 질환에서 생존기간에 이점을 보인 치료제는 없었다.

이런 가운데 킴트라크는 해당 질환 환자에게서 유의한 활성을 보였다. 

근거는 임상3상 IMCgp100-202 연구다.

프랑스 퀴리연구소 Sophie Piperno-Neumann 박사 연구팀은 이번 연구에서 HLA-A2 유전인자 양성 절제 불가능 또는 전이성 포도막 흑색종 환자 378명을 모집했다. 

이들은 키트루다(펨브롤리주맙/n=103), 여보이(이필리무맙/n=15), 다카르바진(n=7), 킴트라크(n=252)에 각각 2:1 무작위 배정했다. 

1차 목표점은 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의한 전체생존기간(OS)로 설정했다.

연구 결과, 킴트라크는 키트루다를 비롯한 면역관문억제제에 비해 OS를 유의하게 연장, 사망 위험을 49% 감소시켰다(95% CI 0.36-0.71; P<0.0001).

실제 킴트라크 투여군의 OS 중앙값은 21.7개월로, 대조군인 면역관문억제제 투여군 16.0개월에 비해 길었다. 

또 12개월 OS 비율은 킴트라크 투여군에서 73.3%, 대조군에서 57.5%로 나타났다.

3등급 이상 이상반응은 발진, 발열, 가려움증 등으로 나타났다. 세포치료제라는 특성 상 사이토카인방출증후군이 89%에서 발생했는데, 3등급 이상 사이토카인방출증후군 비율은 0.8%에 불과했다.

연구팀은 "킴트라크 단독요법은 절제 불가능 또는 전이성 포도막 흑색종 환자 1차 치료에 사용할 때 면역관문억제제에 비해 OS를 유의하게 개선시켰다"며 "킴트라크는 예측 가능하고 관리 가능한 안전성도 보였다"고 강조했다.

한편, 킴트라크는 FDA 승인에 따라 조만간 미국에서 상용화될 것으로 보인다.

킴트라크 개발사인 이뮤노코어 Bahija Jallal 대표는 "매년 수백 명 환자가 절제 불가능 또는 전이성 포도막 흑색종을 진단받지만, 승인된 치료 옵션은 없었다. 그러나 킴트라크는 최초로 생존 이점을 입증했다"며 "미충족 수요를 충족하기 위해 조기에 킴트라크를 공급할 수 있도록 하겠다"고 말했다.