프랑스 연구팀, 기존 면역억제제 치료에 프로막타 추가 결과 발표
3개월차 완전반응률 프로막타군 22% vs 대조군 10%
[메디칼업저버 박선재 기자] 중증 재생불량성빈혈(SAA) 치료에 기존 면역억제제 요법에 프로막타(성분명 엘트롬보팍, 국내 출시명 레볼레이드)를 추가하면 치료 속도, 혈액학적 완전반응률(CR) 등이 증가한다는 연구 결과가 발표됐다.
이 연구는 NEJM 1월 6일 온라인 판에 게재됐다.
프랑스 파리대학 Regis Peffault de Latour 박사 연구팀은 항흉선글로블린(hATG), 사이클로스포린(CsA) 등 기존 면역억제제 요법에 프로막타를 추가한 연구를 진행했다.
RACE 연구로 명명된 이 연구는 전향적 오픈라벨 다기관 무작위 임상3상으로 연구자 주도로 진행됐다.
연구팀은 유럽 6개 국가 24개 병원에서 재생불량성빈혈을 진단받은 15세 이상의 환자 197명 환자를 대상으로 △hATG + CsA + 프로막타(프로막타군, n=96) △hATG + CsA(대조군, n= 101)으로 배치했다. 프로막타는 14일 동안 150mg을 투여해 6개월 또는 3개월 동안 계속 투여했다.
1차 목표점은 3개월차에서 혈액학적 완전반응률(CR)이다.
프로막타 추가 시 CR 및 OR 향상
연구 결과, 3개월차 CR은 프로막타군 22%, 대조군 10%(OR 3.2; 95% CI, 1.3~7.8; P=0.01)로 나타났다.
6개월차 전체생존율(OS)은 프로막타군 68%, 대조군 41%였고, 첫반응까지의 걸린 시간(중앙값)은 프로막타군 3.0개월, 대조군 8.8개월이었다.
심각한 부작용 발생은 두 군이 비슷했다.
24개월(중앙값) 추적관찰한 결과, 골수이형성증후군으로 정의된 염색체 이상은 프로막타군 2명, 대조군 1명 발생했다.
또 무사건생존율(EFS)은 각각 46%, 34%였다. 체세포 돌연변이는 기준점에서 프로막타군 31%, 대조군 29% 발생했다. 6개월차에서 각각 55%, 66% 증가했다.
스페인 베네피센시아 포르투게자병원 Phillip Scheinberg 박사는 동행논문사설(ccompanying editorial)을 통해 프로막타의 높은 초기 반응률은 매우 긍정적이라 평가했다.
Scheinberg 박사는 "불응성 중증 재생불량성빈혈에 대한 임상시험 시나리오는 복잡하고, 종종 중증 범혈구감소증이 회복되지 않으면 사망으로 이어진다는 것을 감안하면 이번 연구 결과는 매우 중요하다"고 말했다.
이어 "지금까지 임상시험에서는 재발, 고위험 클론 진화 또는 사망에 차이가 없었지만, 진행 중인 장기 추적 관찰에서 이러한 부작용을 확인해야 한다"고 덧붙였다.