[메디칼업저버 박선재 기자] 보툴리눔 톡신 주사제 '닥시보툴리눔톡신A(DaxibotulinumtoxinA, 이하 닥시)'가 경부근긴장이상(Cervical Dystonia)에 효과를 보였다는 연구 결과가 발표됐다.

이번 연구는 9월 17~22일까지 온라인으로 열린 국제 파킨슨병 및 이상운동질환학회(International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders, MDS 2021) 연례 학술대회에서 공개됐다. 

미국 레반스 테라퓨틱스(Revance Therapeutics)의 닥시는 지난해 2월 미간 주름 개선 용도로 미국식품의약국(FDA)으로부터 생물학적 제제 신약허가심사(BLA)를 지정받은 바 있다.

하지만 코로나19(COVID-19)로 인해 아직 시판허가 결정이 연기돼 있는 상태다. 

미국 베일러의대 파킨슨병센터 Joseph Jankovic 교수 연구팀이 진행한 이 연구는 ASPEN-1으로 명명됐고, 경부근긴장이상에 닥시의 안전성 유효성을 평가했다.

무작위 이중맹검 위약 대조군 다기관 임상 3상이다. 

연구팀은 중등도~중증의 경부근긴장이상 환자 301명을 대상으로 ▲저용량군(DAXI 125U) ▲고용량군(DAXI 250U) ▲대조군(위약군)으로 1:3:3으로 배치하고, 근긴장도를 평가하는 TWSTRS(Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale)를 측정했다.

환자들이 등록할 당시 평균 TWSTRS는 43.3점이었다.  

연구 결과 대조군의 TWSTRS의 평균 ±표본오차는 4 또는 6주에서 4.3±1.8로 향상됐다. 또 저용량군은 12.7±1.3, 고용량군은 10.9±1.2으로 향상됐다(P=.0006 vs 대조군).

이는 대조군, 저용량군, 고용량군 각각 12%, 31%, 27% 개선된 수치다. 

닥시의 혜택이 이어지는 기간(중앙값)은 저용량군 24주, 고용량군 20.3주였다. 

연구팀은 "고용량군이 저용량군보다 TWSTRS 점수가 낮지만 이는 유의미한 수치는 아니다"라며 "질병 심각도, 장애, 통증 등 TWSTRS 세부 점수는 비슷했다"고 설명했다. 

의사의 치료만족도 지표인 CGIC(Clinician Global Impression of Change)는 저용량군 및 고용량군, 위약군에서 각각 77.6%, 76.9%, 45.7%로 나타났다. 

또 환자 치료만족도 지표인 PGIC(Patient Global Impression of Change)는 71.2%, 73.1%, 41.3%였다.

연구팀은 "경부근긴장이상 치료에 대부분 환자가 기존 보톡스 치료에 효과를 보였기 때문에 이를 선택해야 하는 근거는 명확하다"며 "그런데 연하곤란과 경부 근육 약화 등의 부작용이 있었다. 또 3개월 이전에 보톡스 효과가 약해지거나 다시 주사를 맞아야 하는 한계가 있었다"고 말했다. 

이어 "이번 연구 결과 닥시는 이런 부작용을 현저하게 감소시켰다"며 "연구 결과 경부 근육 쇠약이나 연하곤란 빈도가 낮아졌다. 구체적으로 연하곤란은 저용량군과 고용량군에서 각각 1.6%, 3.9%였다"고 설명했다.