[메디칼업저버 양영구 기자] 한국쿄와기린(대표이사 이상헌)은 로미플레이트(성분명 로미플로스팀)가 식품의약품안전처로부터 면역억제요법에 불응이거나 적용되지 않는 재생불량성 빈혈 치료 적응증을 추가로 승인 받았다고 6일 밝혔다.

로미플레이트는 기존에 만성면역성혈소판감소증(ITP) 환자에서 저혈소판증 치료제 사용돼 왔다. 

이번 적응증 추가로 로미플레이트는 재생불량성 빈혈환자의 치료에 사용할 수 있게 됐다. 

이번 적응증 추가는 2019년 LANCET Heamatology에 실린 면역억제요법에 불응한 혈소판 감소증을 가진 한국인 재생불량성 빈혈환자를 대상으로 한 임상2상과 2020년 British Journal of Heamatology에 발표된 항흉선세포 면역글로불린을 포함하는 면역억제요법에 불응 또는 적용되지 않는 일본인과 한국인 재생불량성 빈혈환자를 대상으로 한 임상2/3상 연구가 기반이 됐다.

우선 LANCET Heamatology에 실린 연구에서는 1, 3, 6, 10μg/kg의 네 가지 고정용량을 투여했을 때 9주 시점 혈소판 반응을 나타낸 환자 비율은 30%였고, 이 중 10μg/kg 투여군이 7명 포함됐다. 

같은 환자를 대상으로 진행한 연장연구에서 55%의 환자가 치료 46~53주차에 혈소판 반응을 보였다. 

British Journal of Heamatology에 실린 임상2/3상 연구에서는 27주 시점에 한 가지 이상(혈소판, 백혈구, 적혈구)의 혈액학적 반응을 보인 시험대상자의 비율이 86%였고, 치료 53주차에 삼계열반응(Trilineage, 골수 전구세포가 혈소판,적혈구,호중구 등 혈구세포로 증식 및 분화하는 반응)을 보인 시험대상자의 비율은 39%였다.

한국쿄와기린 이상헌 대표이사는 “로미플레이트의 추가 적응증 승인으로 국내 재생불량성 빈혈환자의 새로운 치료 옵션을 제공하게 됐다"며 "특발성 혈소판감소증과 재생불량성빈혈로 고통받고 있는 환자의 삶의 질 개선에 도움이 될 수 있게돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.