[메디칼업저버 양영구 기자] 한국다케다제약(대표 문희석)은 혈우병A 치료제 서스옥토코그알파가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 1일 밝혔다.

서스옥토코그알파는 주사제로, 성인 후천성 혈우병A 환자의 출혈 치료에 사용된다.

혈우병은 X염색체에 위치한 유전자의 돌연변이로 혈액 내 응고인자가 부족해져 발생하는 중증 출혈성 질환이다. 

8번 응고인자가 없거나 부족해 발생하는 혈우병A는 전체 환자의 70%에 달한다. 이 중 후천성 혈우병A는 8번 응고인자에 대한 자가면역항체로 인해 혈중 8번 응고인자가 억제되고 고갈돼 출혈 관련 합병증이 발생하는 희귀질환이다. 

100만명 중 1년에 0.2~1.48명이 발생하는 것으로 보고되며, 대부분 65세 이상 고령 남녀에게 비슷한 비율로 나타난다. 

주로 남성에게서 발생하는 선천성 혈우병과의 차이점이다.

한국다케다제약 혈우병 사업부 김나경 총괄은 "희귀의약품 지정으로 후천성 혈우병A 환자들이 보다 안정적으로 질환을 치료할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다"며 "후천성 혈우병A 환자를 비롯해 희귀 혈액응고질환 환자의 삶을 긍정적으로 변화시킬 수 있도록 혁신 치료제 연구개발 뿐 아니라 치료환경 개선에도 최선을 다하겠다"고 말했다.  

한편, 희귀의약품은 국내 환자 수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 치료제로, 적절한 치료법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 말한다.