[메디칼업저버 양영구 기자] 한국다케다제약은 선천성 단백질C 결핍증 치료제 '사람단백질C농축액'이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 18일 밝혔다.

이 제품은 중증 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병 예방 및 치료를 위한 보충요법으로 사용 가능하다.

단백질C 결핍증은 희귀유전질환으로, 혈액응고질환의 일종이다. 유병률은 약 0.2~0.5%로 추정된다.

반복적인 정맥 혈전증이 특징적으로 나타나며, 폐색전증을 동반하기도 한다. 이 같은 증상은 심근경색 및 뇌경색 등으로 이어질 수 있다.

한국다케다제약 혈우병사업부 김나경 총괄은 "희귀의약품 지정은 국내 선천성 단백질C 결핍 환자 치료에 있어 중요한 첫걸음"이라며 "다양한 희귀 혈액응고질환 분야에서 환자에게 치료 옵션을 제공, 희귀질환자의 치료 여정을 함께하는 동반자로서 헌신하겠다"고 말했다.

한편, 식약처의 희귀의약품 지정은 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로, 적절한 치료법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나, 기존 대체의약품보다 현저하게 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품이 대상이다.