[메디칼업저버 양영구 기자] 한국다케다제약은 유전성 혈관부종 급성발작 치료제 피라지르 프리필드시린지(성분명 이카티반트아세테이트)의 급여기준이 오는 3월 1일부로 확대된다고 24일 밝혔다. 

피라지르는 급여기준 개정에 따라 혈청검사 등으로 C1-에스테라제 억제제 결핍(총량 또는 활성도)으로 인한 유전성 혈관부종이 확진된 환자의 급성발작 시 급여로 인정되며, 기존 1회분 처방에서 2회분 처방까지 확대 처방 가능해졌다. 

피라지르는 C1-에스테라제 억제제 결핍으로 인한 만 2세 이상 유전성 혈관부종의 급성발작에 사용되는 응급 치료제다. 브래디키닌의 혈관 확장 작용을 차단, 2시간 내 급성발작을 완화한다. 

특히 프리필드시린지 형태로 제공되기에 의료 전문가에게 지도를 받은 환자는 스스로 피하주사할 수 있어 응급상황 시 신속하게 대처할 수 있다. 

회사 측은 급성발작은 물론 발작이 오래 진행됨으로써 겪게 되는 다른 합병증으로 인한 문제를 감소시켜 치료 효과 및 환자들의 삶의 질을 높일 것으로 기대했다. 

한국다케다제약 지창덕 유전질환 사업부 총괄은 “유전성 혈관부종 급성발작 치료제로는 국내에서 피라지르가 유일한 상황에서 이번 급여 확대를 통해 유전성 혈관부종 환자들의 치료 환경이 개선된 것에 대해 매우 기쁘게 생각한다”고 말했다.

이어 “예기치 못한 발작으로 일상의 영위가 어려운 유전성 혈관부종 환자들이 응급 상황에 효과적으로 대응할 수 있는 기회를 갖게 됐다”며 “향후 유전성 혈관부종을 비롯해 국내 희귀질환 환자들의 보다 건강한 삶과 더 나은 미래를 위해 지속적으로 노력하겠다”고 덧붙였다.

한편, 유전성 혈관부종은 체내 ‘C1-에스테라제 억제제’ 결핍 혹은 기능 이상으로 손, 발, 복부 혹은 후두부의 조직들이 붓는 유전성 희귀질환이다. 

언제 발생할지 모르는 급성발작이 후두부에 발생할 경우 기도폐색으로 사망할 가능성이 있으며, 장관에 부종이 발생하면 장폐색을 야기해 장괴사로 이어질 수 있어 적절하고 신속한 대처가 필요하다.