[메디칼업저버 신형주 기자] 로슈의 HER2 양성 유방암 치료제 캐싸일라(트라스투주맙)과 애브비의 만성 림프구성 백혈병 치료제 벤클렉스타(베네토클락스)에 대한 임상적 유용성과 비용효과성에 대해 암질심의 승인을 받아 1차 급여 문턱을 넘었다.

암질환심의위원회는 26일 MSD의 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)에 대한 급여확대 방안을 비롯한 캐싸일라, 벤클렉스타의 급여확대 방안을 논의했다.

암질심은 키트루다의 보험급여 확대를 위해 암질심 소위에서 마련된 재정분담 방안을 승인하고, MSD에 통보할 예정이다. 

또, 암질심은 로슈의 캐싸일라가 탁산 및 트라스투주맙 기반 수술 전 보조요법을 받은 후 침습적 잔존병변이 있는 HER2 양성 조기 유방암 치료의 임상적 유용성과 비용효과성이 있는 것으로 결론을 내렸다.

캐싸일라는 기존 HER2 양성 전이성 유방암에 이어 지난해 8월 HER2 양성 조기 유방방까지 치료할 수 있도록 적응증 확대를 승인 받은 바 있다.

로슈는 HER2 양성 조기 유방암 급여 진입을 위해 심평원에 급여 확대를 신청했으며, 암질심은 급여 확대를 인정한 것.

캐싸일라의 HER2 양성 조기 유방암 적응증 확대는 트라스투주맙 및 탁산계 약물을 기반으로 한 수술 전 보조요법 후에도 수술 부위 또는 겨드랑이 림프절에서 침습성 잔존암이 확인된 HER2 양성 조기 유방암 환자(n=1486)를 대상으로 한 3상 KATHERINE 임상시험 결과를 기반으로 이뤄졌다.

임상에 참여한 환자는 캐싸일라 단독 투여군과 트라스투주맙 단독 투여군에 1:1로 배정돼 14주기의 수술 후 보조요법 치료를 받았다.

1차 평가변수인 무침습질병생존(IDFS) 결과 캐싸일라 단독 투여군은 트라스투주맙 단독 투여군 대비 IDFS를 유의하게 개선해 재발 위험을 50% 감소시켰다(HR=0.50; 95% CI = 0.39, 0.64; P < 0.0001).
 
KATHERINE에서 나타난 캐싸일라의 재발 위험 개선 효과는 호르몬 수용체(HR)·림프절(LN) 양성 여부나, 수술 전 보조요법 단계에서 투여된 표적항암제의 종류에 따라 구분한 하위 그룹 분석에서도 모두 일관되게 나타났으며, 기존 캐싸일라 관련 임상시험에서 파악되지 않은 새로운 안전성 징후는 확인되지 않았다. 

한편, 애브비는 효과적인 만성 림프구성 백혈병(CLL) 치료를 위해 벤클렉스타와 맙테라(리툭시맙) 병용요법에 대한 보험급여를 신청한 상태이다.

암질심 심의 결과, 벤클렉스타와 맙테라 병용요법은 CLL 2차 치료제로서 치료기간은 2년으로 고정돼 있지만 치료효과는 그 이후에도 유지돼 임상적 유용성 및 비용 효과성을 인정 받았다.

임상적 유용성은 최소 하나의 화학요법을 포함한 이전 치료를 받은 적이 있는 재발성/불응성 CLL 환자를 대상으로 한 벤클렉스타와 맙테라의 병용요법과 표준 치료인 벤다무스틴과 맙테라 병용요법의 효능·효과 및 안전성을 비교한 제3상 임상시험(MURANO) 결과를 기반으로 했다. 

1차 평가지표 분석 결과, 벤클렉스타와 맙테라의 병용투여군의 무진행생존기간이 유의미하게 긴 것으로 나타났다. 

질병의 진행 또는 사망 위험이 83%(HR: 0.17; 95% CI: 0.11-0.25; p<0.001) 감소했고, 전체생존율이 표준 치료인 벤다무스틴과 맙테라 병용투여군(HR: 0.48; 95% CI: 0.25-0.90; 중앙값에 도달하지 않음)에 비해 더 높게 나왔다.

또한, 3상 임상시험(MURANO)의 추적 관찰연구에서는 질병의 진행 없이 2년 간의 투약을 마친 130명의 벤클렉스타-맙테라 병용군 환자에 대한 투약 후 18개월, 24개월에서의 무진행생존율 추정값은 각각 75.5% (95% CI 67.4, 83.7)와 68.0% (95% CI 57.6, 78.4)였다.

2차 평가지표는 병용요법 치료가 종료되는 시점인 9개월의 미세잔존질환(MRD)을 기준으로 측정됐다. 

벤다무스틴과 맙테라 병용요법으로 치료 받은 환자군의 13.3%가 말초혈액에서 미세잔존질환 음성에 도달한 것과 달리, 벤클렉스타와 맙테라 병용요법으로 치료 받은 환자군은 62.4%가 미세잔존질환 음성에 도달했다. 

미세잔존질환은 말초 혈액이나 골수에 남아 있는 백혈병 세포 숫자로 1만개의 백혈구 중 1개 미만의 만성 림프구성 백혈병 세포가 존재할 때 미세잔존질환-음성으로 평가한다.