[메디칼업저버 양영구 기자] 코오롱생명과학(대표이사 이우석)은 미국식품의약국(FDA)으로부터 신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031의 임상 1상/2a상 진행을 위한 IND 승인이 완료됐다고 11일 밝혔다. 

KLS-2031은 골관절염 치료제 인보사의 후속 파이프라인으로, 기존 신경병증성 통증 치료 방식과 달리 유전자를 이용한 주사요법 치료제다. 

KLS-2031은 2개의 아데노 부속 바이러스 전달체(AAV vector)에 3개의 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10)를 탑재한 유전자 치료제다. 

첫 번째 전달체에는 GAD65 유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며, 두 번째 전달체에는 GDNF와 IL-10 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다. 

이를 통해 통증 완화효과를 기대할 수 있게 된다. 시술방식은 1회 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발됐으며, 기존의 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증을 겪고있는 환자들을 타깃으로 하고 있다.

코오롱생명과학이 미국에서 진행 할 이번 1상/2a상의 계획은 미국 2개 임상기관을 통해 안전성 및 유효성 평가를 목적으로 2019년도 내에 임상을 개시할 예정이며, 시험대상은 18명으로 투약 후 24개월 관찰할 계획이다. 

코오롱생명과학 이우석 대표는 “세계 최초 골관절염 유전자 치료제인 인보사의 성공적인 상업화 이후 후속파이프라인으로 연구·개발 중인 KLS-2031의 FDA의 임상승인은 코오롱생명과학이 글로벌시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정받고, 국내의 최첨단 유전자 연구수준을 해외 바이오시장에 한층 더 알릴수 있는 긍정적인 기회가 될 것”이라고 밝혔다.