환자단체와 토론회서 정부에 요구...복지부 “원칙 지켜야”
한국글로벌제의약산업협회(KRPIA)와 환자단체가 희귀질환 치료제의 원활한 보험급여를 위해 위험분담제(RSA)에서 경제성평가를 면제해야 한다는 주장을 제기했다.
23일 자유한국당 박인숙 의원 주최로 열린 ‘희귀질환관리 시행 1년, 앞으로의 과제’ 토론회에서 KRPIA 김성호 전무는 이 같이 주장했다.
우리나라는 희귀질환 치료제의 보험급여 등재를 위해 위험분담제와 경제성평가 특례제도를 운영하고 있다.
위험분담제는 대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 항암제나 희귀질환 치료제로 생존을 위협할 정도로 심각한 질환에 사용되는 경우 적용 대상 기준이 된다.
경제성평가 특례제도는 임상적 필요도와 근거생산의 어려움을 동시에 만족하는 희귀질환 치료제 혹은 항암제가 대상이 된다.
여기서 임상적 필요도란, 대체 가능한 다른 치료법이 없거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없어 생존을 위협할 정도로 심각한 질환의 경우를 말하며, 근거생산의 어려움은 ▲단일군 임상자료만 존재 ▲대조군 있는 2상 임상시험으로 3상 조건부 없이 식약처의 허가를 받은 경우 ▲소수 환자 수 등을 뜻한다.
이 같은 제도들은 희귀질환 접근성 향상에 기여하고 있지만, 지나치게 협소한 기준으로 인해 일부 희귀의약품만 적용이 가능하다는 게 김 전무의 주장이다.
즉 대체 가능한 약제가 없고 경제성평가가 어려워 위험분담제를 도입했음에도 재계약을 위해 새롭게 경제성평가를 받아야 하는 모순이 발생한다는 것.
김 전무는 “경제성평가를 필요로 하는 부분과 대체 약제 유무를 판단하는 기준이 애매하다”며 “원인도 모르고 유병률도 모르는 질환을 두고 비교를 한다는 건 상식적으로 모순”이라고 지적했다.
일반 신약은 허가 2년 이내 등재율이 61.2%지만, 희귀의약품은 48.4%로 상대적으로 낮은 점, 희귀의약품이 등재되기까지 소요되는 시간도 비희귀질환 치료제에 비해 10개월 이상 소요된는 점 등이 이 때문이라는 것이다.
이에 KRPIA 측은 ▲위험분담제 경제성평가 면제 ▲경제성평가 특례제도 대체 의약품 기준 완화 등을 요구했다.
김 전무는 “경제성평가를 면제하더라도 사용량에 상한을 두는 만큼 계약 등재의 일환으로 보면 된다”며 “현 제도로는 융통의 폭이 좁은 한계가 있다. 희귀의약품 가치를 반영하는 제도를 마련하고, 운영도 유연하게 하는 등 선순환 구조가 필요하다”고 강조했다.
이어 “희귀질환자들이 대상 질환이 산정특례 여부를 놓고 촉각을 곤두세우는 만큼 관련 치료제를 선별급여로 우선 적용하고, 추후 재평가를 통해 산정특례로 산입하는 방안도 고려해야 한다”고 말했다.
이 같은 주장에 환자단체도 힘을 보탰다.
한국희귀난치성질환연합회 신현민 회장은 “희귀질환 치료제의 건강보험 등재율이 낮은 이유는 비교약제가 없거나 환자 수가 적어 경제성평가를 원활히 진행하기 어렵기 때문”이라며 “정부가 대안으로 위험분담제와 경제성평가 특례제도를 도입했지만 실질적인 작동은 하지 못하고 있다”고 지적했다.
신 회장은 “결국 정부 담당자들이 고가의 희귀질환 치료제를 보험급여에서 제외하는 것을 항상 염두에 두고 있는 것 같다”며 “고가라는 이유로 보험에 등재시키지 않겠다는 생각은 옳지 못하다”고 비판했다.
특히 환자단체 측은 여러 질환이 산정특례제도에 편입돼 있어 희귀질환 치료제의 보험등재율이 낮아진다고 주장했다. 이 과정에서 치매, 결핵 등을 ‘개나소나’라고 표현하기도 했다.
신 회장은 “결핵, 치매 등 개나소나 산정특례에 들어와 있어 희귀질환 치료제의 급여 등재율이 낮아지는 것”이라며 “급여 등재 기간은 환자의 생명과 직결돼 있다. 원활하지 못한 제도는 개선해야 한다”고 강조했다.
복지부 “원칙 예외...한계 있다”
경제성평가를 면제해야 한다는 주장에 보건복지부는 거절의 뜻을 표했다.
복지부 보험약제과 곽명섭 과장은 “경제성평가 제도와 위험분담제는 희귀질환과 암 환자를 대상으로 한 약제를 위해 설계됐다”며 “확대 필요성이 있다면 검토하겠지만, 원칙에 대한 예외인 만큼 한계가 있다는 것을 알아야 한다”고 못박았다.
다만 희귀질환자를 위해 오프라벨 보험급여 확대를 고민하고 있다고 강조했다.
곽 과장은 “오프라벨의 보험급여 확대를 고민하고 있다”며 “복지부 내부적으로 소수자, 희귀질환, 소아 등 구조적으로 임상연구 진행이 어려운 약제의 경우 오프라벨 처방과 다른 트랙으로 취급해야 한다는 전제 하에 고민하고 있다”고 전했다.
또 제약사의 책임을 강조하기도 했다.
곽 과장은 “오프라벨 처방 확대를 위해서는 임상연구가 핵심인 만큼 제약사들도 소수자라도, 경제적으로 수지타산이 맞지 않더라도 적극적으로 임상에 임하는 역할 변화가 필요하다”며 “이와 함께 기존 약제의 효능과 적응증을 추가하는 방안도 중점적으로 고민해야 한다”고 덧붙였다.