RNAi를 이용한 치료제와 유전자 치료제가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받아 시장에 나올 것으로 보인다. 

아울러 새로운 기전의 면역항암제 개발 및 병용요법의 임상 확대가 계속될 것이며 CAR-T 치료제의 본격적인 발매가 이뤄질 것으로 전망된다. 

KB증권 이지수 연구원은 보고서를 통해 2018년 글로벌 제약 및 R&D 트렌드를 이 같이 예상했다. 

RNAi(RNA interference)란 RNA가 특정 유전자의 발현 등에 영향을 끼치는 현상으로, 이를 활용해 신체 현상을 조절하거나 질병 치료가 가능하다. 

보고서에 따르면, 첫 RNAi 기반 치료제로 점쳐지는 약물은 Alnylam사의 '파티시란'으로 hATTR 아밀로이드증을 치료하는데 사용하며 올해 안에 FDA 승인을 받을 것이란 예상이다. 

Ionis사가 개발한 동일한 적응증을 가진 약 '이노테센' 역시 연내 FDA 승인을 기다리고 있다.  

이들 약물에 대한 승인은 RNAi 플랫폼 자체의 기술적 안정성을 인정하는 것으로, 향후 RNAi 기반 치료제 개발이 유전병 치료제에서 벗어나 고지혈증 치료제, 항암제 등까지 질환 영역이 확장될 것이란 전망이다. 

이에 앞서 지난달 유전자 치료제 '럭스터나'가 FDA의 승인을 받으면서 유전자 치료제 시대가 열렸다. 

유전자 치료제는 단 회 치료만으로도 효과가 지속될 수 있어 반복투여가 부담되는 유전병 치료제로 개발되고 있다. 

실제 BioMarin사의 혈우병A 치료제 'BMN270'가 임상 3상 단계에 있으며, Bluebird사가 소아 뇌 부산백질이영양증(CCALD)에 사용가능한 'Lenti-D'도 임상 3상을 진행 중이다. 

이와 함께 올해도 면역항암제 분야의 개발이 활발할 것이란 예상이다. 새로운 기전의 면역항암제 개발 및 병용요법 임상 확대가 계속될 거라는 것.

현재 기존 항 PD-1, 항 PD-L1 치료제와 함께 새로운 기전의 LAG-3, IDO-1 저해제 등을 병용함으로써 효과를 극대화하는 연구가 계속되고 있다. 

Incyte사에서는 IDO-1 저해제 외에도 AXL/MER 또는 TIM-3/LA3-3 저해제를 개발 중에 있으며 키투루다, 옵디보, 임피지 등과 병용 임상도 진행 중이다. 

FDA는 지난해 키메라 항원 수용체 T세포를 조작해 암을 공격하도록 만든 CAR-T 치료제 '킴리아'와 '예스카타'의 품목 허가를 승인했다. 

이에 올해 본격적인 발매가 이뤄질 것으로 보이며, 이와 동시에 벌써 2세대 CAR-T 치료제 개발도 이뤄지고 있다. 

지금의 CAR-T 치료제는 환자 본인 T세포를 이용해야 하고 약가가 비싸며 싸이토카인 신드롬 등의 부작용이 발생할 수 있다는 단점이 있다. 

이 같은 상황에서 Cellectis사가 자가 T세포가 아닌 동종 T세포를 이용한 CAR-T 치료제를 연구 중이며 임상 성공 시 대량 생산화가 가능해져 가격이 저렴해 질 수 있다는 예상이다.

이지수 연구원은 "글로벌 제약사, 바이오회사 등이 발표하는 2018년 R&D 방향을 주목해 국내 기업의 모멘텀을 점검해야 한다"고 말했다.