미국식품의약국(FDA)이 CAR-T 세포 치료제 티사젠렉류셀(tisagenlecleucel 제품명 킴리아, Kymriah)를 30일 승인했다.

티사젠렉류셀은 카이메릭항원 수용체(CAR) T 세포 면역요법으로, 적응증은 난치성 및 재발 급성 림프모구 백혈병 진단을 받은 소아 및 25세 미만 성인 환자다.

이번 승인은 티사젠렉류셀의 효능 및 안전성 결과를 토대로 이뤄졌다.

난치성 및 재발 급성 림프모구 백혈병 진단을 받은 소아 및 젊은 성인 환자 63명을 대상으로 임상시험을 실시했다. 그 결과 티사젠렉류셀를 투여받은 지 3개월 이내 환자의 혈액학적 완전 관해율이 83%에 달했다. 부작용으로는 저혈압, 발열 등이 있다.

FDA는 "소아 환자의 경우 사이토카인 방출 증후군(cytokine release syndrome)으로 암세포 사멸 과정에서 생성된 사이토카인이 혈액으로 유입돼 저혈압, 발열 등의 부작용이 유발될 수 있어 약품 뒷면에 블랙박스로 이 같은 내용를 명시해야 한다"고 밝혔다.

사이토카인 방출 증후군 외 부작용은 심각한 감염, 저산소증 등이 있다. 대부분의 증상은 티사젠렉류셀 투여 후 1~22일 이내 나타난다는 게 FDA 측 설명이다.

한편 FDA는 2세 이상 소아 백혈병 환자를 위협하는 사이토카인 방출 증후군을 치료하기 위해 토실리주맙(악템라,Actemra)의 적응증을 확대 승인했다.

확대 승인은 토실리주맙을 복용한 소아 환자의 69%가 2주 내 사이토카인 방출 증후군이 유의미하게 호전됐다는 결과를 토대로 이뤄졌다.