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"완치 목표 유전자 치료, 희귀질환·안과분야 유망"화이자 마이클 고틀러, 질병 원인 파악해 완치 약물 개발 가능성 높아져
이현주 기자  |  hjlee@monews.co.kr
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[1호] 승인 2017.06.29  07:54:55
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"유전자 분석을 통해 질환 원인을 알아 낼 수 있다. 이는 곧 대증요법이 아닌 질환의 완치를 위한 치료제 개발에 성큼 다가섰다는 의미다."

글로벌 화이자 희귀질환사업부 마이클 고틀러 대표는 28일 개최된 2017 글로벌 바이오 컨퍼런스에서 완치를 목표로하는 유전자 치료제의 개발 동향 및 전망에 대해 발표했다.

고틀러 대표는 유전자 치료가 새로운 개념은 아니지만 게놈 서열분석 등으로 해당 분야의 잠재력이 폭발했고 최근 각광을 받고 있다고 소개했다.

과거에는 게놈 분석을 위해 1억달러에 해당하는 자금이 들었으나 지금은 1000달러 미만으로도 가능하며, 이제는 12분마다 새로운 게놈 서열분석을 할 수 있다는 것이 그의 설명이다. 

더욱 주목할만한 점은 게놈 서열분석을 통해 질환의 원인을 알아낼 수 있게된 것이다.

고틀러 대표는 "아스피린이나 리피토 등도 저분자 합성을 통해 개발됐지만 증상을 치료하는 대증요법 약물이고, 생물학적제제인 엔브렐, 휴미라는 병의 진행에 영향을 줄 수는 있지만 완치를 목표로 하는 약은 아니다"라면서 "유전자 의학으로 질병 근원을 타게팅 하는 완치 가능한 의약품 개발 가능성이 높아지고 있다"고 말했다.

유전자 의학에는 제 기능을 하는 유전자를 주입하는 '유전자 치료', 유전정보를 수정해 이식하는 '유전자 편집', 특정 유전자 발현을 억제하는 'RNAi(RNA interference)'이 있는데, 가까운 미래에 활용할 수 있는 분야로 유전자 치료를 꼽았다. 

아울러 유전자 치료는 생산량 한계를 이유로 국소부위에 소량만 주입하면 되는 안과질환부터 성과가 나올 것이라고 전망했다. 

혈우병 등 희귀질환 유전자 치료제도 곧 등장할 것이며, 폐와 같이 표적치료가 어려운 질환 유전자 치료제 도입은 2025년 이후 가능할 것으로 내다봤다. 

그는 특히 희귀질환에 대한 유전자 치료 임상결과를 들어 개발 가능성이 높은 분야라고 소개했다.

고틀러 대표는 "실제 근이영양증을 타깃으로 반려견을 통해 임상시험을 진행한 결과, 처음 유전자 치료제를 주입하고 1년 후 정상적인 움직임을 보였고, 8년이 지난 시점까지 정상적인 보행이 가능했다"고 말했다. 

이어 그는 "희귀질환이 유전자 치료 1차 대상이 되고 있다"며 "세계적으로 7000여개 희귀질환이 존재하지만 허가된 치료제가 존재하는 질환은 5%에 불과하다. 그만큼 미충족 의료 수요가 많다는 뜻"이라고 부연했다.

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