프랄런트에 이어 또 하나의 PCSK9 억제제가 국내 선보인다.

암젠코리아(대표 노상경)는 자사의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 레파타TM(성분 에볼로쿠맙)를 16일 출시한다고 밝혔다. 

레파타는 12세 이상의 소아 및 성인의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 다른 지질저하제(스타틴, 에제티미브, 지질분리반출법 등)와 병용해 사용할 수 있다 . 

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(Homozygous Familial Hypercholesterolemia, 이하 HoFH)은 전 세계적으로 100만명 당 1명꼴로 발생하는 희귀한 유전성 내분비질환으로,  일반적으로 혈액 내 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)을 흡수하는 LDL 수용체의 유전자 한 쌍 모두에 변이가 생겨 발생된다. 

HoFH 환자들은 일반인에 4배 정도 높은 LDL-C 수치를 보이는데 이로 인해 조기 심혈관 질환 발생 확률이 매우 높다. 

또한, 상당수의 환자가 30세 이전에 임상적으로 의미있는 관상동맥 심장질환을 경험하는 것으로 알려져 있다. 또한 HoFH의 가장 특징적인 증상은 10세 이전에 나타나는 피부 또는 결정성 황색종이다.  

레파타는 HoFH 치료에 적응증을 가진 PCSK9 억제제로 서브틸리신/켁신9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9, PCSK9)이 LDL 수용체와 결합하는 것을 억제하는 인간 단일클론 항체다. 

레파타와 PCSK9의 상호작용을 통해 더욱 많은 LDL 수용체들이 혈중 LDL-C를 제거할 수 있게 된다. 

국내허가 임상연구인 TESLA-part B 연구에서, 기존 치료법 투여군의 LDL-C 수치는 기저치로부터 7.9% 증가한 반면 레파타 투여군의 수치는 23.1% 감소한 것으로 나타나 기존 치료법 투여군 대비 총 30.9%의 LDL-C 수치 개선을 보였다.

심각한 임상적 또는 실험적 이상 반응은 나타나지 않았으며, 임상 중 에볼로쿠맙 중화항체가 생긴 사례도 발견되지 않았다. 

암젠코리아 노상경 대표는 “최근까지 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 진단 기준조차 제대로 마련돼 있지 않아 진단 뿐 아니라 치료도 어려운 실정이었다”며 “콜레스테롤 관리에 혁신적인 신약인 레파타를 통해 소아시절부터 심혈관 질환과 급사의 위험을 늘 안고 사는 HoFH 환자들에게 효과적인 치료제를 공급할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다"고 말했다.