이에 한국백혈병환우회는 "글리벡에서 대체 약으로 교체할 경우 돌연변이 유전자 발생으로 내성이 생기는 환자는 드물지만, 가능성을 전혀 배제할 수 없고 새로운 부작용이 발생할 수 있어 환자 생명이 위협받을 수 있다"라고 우려했다.

복지부는 검토 끝에 환자 건강권을 우위에 두고 과징금 처분을 내렸다. 

환자들의 목소리는 면역항암제의 급여등재에도 일정 영향을 미친 것으로 보인다. 

한국환자단체연합회는 지난 3월 심평원 약제급여평가위원회를 향해 면역항암제 및 표적항암제 급여화와 신속한 신약 접근권 보장을 촉구했다. 

환자단체는 "면역항암제는 말기 폐암환자들에게 치료효과가 있지만 1000만원에 가까운 약값은 환자들에게 큰 부담"이라며 "건강보험 재정을 투입해 적어도 돈 문제로 숨을 거두는 환자들이 없어야 한다"라고 말했다. 

현재 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)와 옵디보(성분명 니볼루맙)는 약평위를 통과해 약가협상 단계에 있다. 

유전적 질환·희귀질환 환자 소외 우려도 

보건의료제도나 치료에서 환자들은 피동적인 수혜자나 다름없었다. 가장 직접적으로 영향을 받지만 주체적으로 제도나 시스템을 바꿀 수 있는 역할을 부여받지 못했던 셈이다. 

수많은 환자단체가 생겨났지만 비영리단체로 등록된 곳은 5개 정도에 지나지 않고 여전히 제도권 보건의료 영역의 문밖을 서성일 뿐이다.  

그러나 과거에는 온라인에서만 급여문제로 전전긍긍하고 불만을 제기하는 등 소극적으로 움직였다면 최근 일부 환자단체는 기자회견을 하거나 정부 측에 의견을 개진하는 등 보다 적극적으로 변화했다. 

환자 접근성을 최우선으로 고려해야 하는 제약사와 정부 입장에서는 이들 목소리를 무시할 수 없다. 반면 상대적으로 소극적인 환자들이 속한 단체가 소외를 당할 수 있다는 우려도 나온다.

희귀질환 치료제는 항암제만큼이나 비싼 약물이지만 환자 수가 적거나 유전적인 영향으로 드러내길 꺼리는 질환이기 때문에 환자들의 응집력이 약하다는 시선이다.

제약업계 관계자는 "환우회나 환자단체 위주로 조직적인 활동이 이뤄지는 질환이 있는 반면, 결속력이 약한 질환이 있다"며 "유전적 질환이라면 더욱 드러나길 꺼려 목소리를 내지 않는 경우가 많다. 어떤 질환은 환우회 소속 회원이 1명뿐인 경우도 있는데 상대적으로 소외되면서 박탈감을 가질 수 있다"라고 말했다. 

그는 "많은 회사가 희귀질환 치료제 개발에 나서고 있지만 급여과정에서 거쳐야 하는 경제성 평가, 환자 규모, 약가 등을 고려해 출시를 포기하기도 한다"며 "작년에 통과된 희귀질환관리법은 희귀질환자의 등록, 통계 등 인프라 구축에 집중돼 있고 환자들에게 필요한 치료제 보험급여 지원을 위한 절차, 제도 개선은 고려되지 않았다. 환자들이 적극적으로 나서줬으면 하는 바람도 있다"라고 전했다.

'양날의 검' 같은 역할…발전적 관계 설정 필요

앞서 언급한 것처럼 환자단체 영향으로 급여시기가 앞당겨지거나 급여정지 위기에서 벗어나는 경우는 제약사 입장에서 득이겠지만 반대로 환자단체의 눈치를 봐야 하는 상황이 발생하기도 한다. 

다국적제약사 관계자는 "대부분 환자를 위하는 방향으로 정책이 결정되지만 의견이 엇갈리는 경우도 더러 있다"라며 "한국에서의 가격 결정 문제 등이 그 예다. 환자의 치료 접근성 향상이라는 공동의 목표 아래 상호 발전적인 관계를 형성할 필요가 있다"고 밝혔다.

환자단체도 바람직한 관계 설정에 동의한다. 환자단체 관계자는 "영향력이 높아졌다기보다 환자들이 이제서야 목소리를 낼 줄 알게 된 것"이라며 "질환과 약물 정보를 습득하고 제약사는 물론 보건의료 관계자들에게 다양한 의견을 개진할 수 있도록 환자단체들이 역량을 더 키워야 한다"라고 말했다.