식약처, 안전성·유효성 검토 완료…허가-평가-협상 2차 시범사업 약물
[메디칼업저버 문윤희 기자]한국유씨비제약의 드라벳 증후군 치료제 ‘핀테플라(성분 펜플루라민)’의 국내 허가가 임박했다.
21일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 핀테플라에 대한 안전성·유효성 검토를 마쳤다.
핀테플라는 생후 1세 전후 영아에게서 발병하는 극희귀 난치성 뇌전증 질환인 드라벳 증후군에 사용되는 치료제로 FDA, EMA, NICE 등 주요 보건당국으로부터 허가 및 급여 평가를 완료한 바 있다.
영국 국립보건임상연구원(NICE) 평가위원회는 핀테플라의 임상적 유효성이 근본적으로 발작 발생 빈도를 줄이는 데 효과적이며, 클로바잠+칸나비디올 병용 보조요법 대비 비용효과성이 있다는 판단을 기반으로 급여 사용을 권고한 바 있다.
핀테플라는 세로토닌(serotonin) 및 시그마-1sigma-1) 수용체 이중 활성화 기전을 통해 기존 약물로 조절되지 않는 발작에 효과를 보인다.
핀테플라는 3건의 주요 임상연구(Study 1, 2, 1504)를 통해 기존 치료 옵션으로는 충분히 조절되지 않았던 발작 빈도 감소와 무발작기간 유지에 대해 임상적 근거를 확인한 것으로 나타났다.
임상 결과, 핀테플라 투여군의 월 평균 발작 빈도는 54% 감소해 위약군(5%)보다 개선 효과가 컸으며, 14주 이상 투여한 환자의 절반 이상에서는 최대 21일 이상의 무발작기간이 유지됐다. 해당 효과는 투여 3~4주 내에 나타나 14~15주까지 지속된 것으로 보고됐다.
또 핀테플라 치료를 받은 드라벳 환자 732명을 분석한 연구에서, 모든 원인 사망 및 돌연사 발생률은 1,000명·년당 1.7건(95% CI 0.4–6.7)로 보고됐다.
연구에서 약 50%의 환자가 기존 항경련제 수를 줄였고 30%는 한 가지 이상 약물을 완전히 중단한 것으로 나타났다.
핀테플라는 약물 간 상호작용이 적어, 기존 치료를 중단하지 않고 병용 투여 가능하다는 장점도 갖췄다.
핀테플라는 식품의약품안전처로부터 ‘글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)’ 품목으로 지정됐으며, 제 2차 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상에 포함돼 허가와 동시에 급여 평가를 밟고 있다.