심장 마이오신 억제제...위약 대비 유의한 심장기능 및 운동능력 개선
[메디칼업저버 양영구 기자] 한국BMS제약은 식품의약품안전처로부터 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(성분명 마바캄텐)의 허가를 획득했다고 24일 밝혔다.
적응증은 증상성(NYHA class ll~lll) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동기능 및 증상 개선이다.
폐색성 비대성 심근병증은 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장질환이다.
증상은 호흡곤란, 어지럼증, 흉통, 실실 등 다양하게 나타나는데 심부전, 심방세동 등 각종 심혈관계 합병증 발생 위험을 높이는 것으로 알려진다.
특히 10~35세 사이 젊은 여성이나 아동에게서 운동 중에 돌연 심장사를 유발할 수 있다.
현재 폐색성 비대성 심근병증은 증상 완화와 관리에 초점이 맞춰져 있다.
베타차단제, 칼슘채널차단제 등 약물치료옵션은 심박동수와 심근 수축력을 감소시킬 수 있지만, 기존 치료옵션만으로는 장기적 개선을 기대하기는 어렵다는 한계가 있다.
이런 가운데 최근 국내 허가된 캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 치료제다.
마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선한다.
허가 기반은 임상3상 EXPLORER-HCM 연구다.
연구에서는 심장기능과 운동능력 개선 효과를 평가하기 위한 2가지 1차 목표점으로 NYHA 등급의 유지 또는 개선, 최고산소섭취량(pVO2) 증가 여부로 설정했다.
연구 결과, 1차 목표점에 도달한 환자 비율은 캄지오스군이 위약군 보다 2배 높게 나타났다.
특히 캄지오스군 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선 모두를 달성했으며, 캄지오스군 절반은 NYHA 등급 중 증상이 가장 경미한 1단계에 도달했다.
이 같은 캄지오스의 효과는 임상 진행 기간인 30주 동안 일관되게 유지했다.
또 캄지오스군 70%는 수술을 고려하지 않을 정도로 좌심실 유출로 압력차가 개선됐다.
수술을 고려해야 하는 좌심실 유출로 압력차 기준인 50mmHg 이하로 개선된 환자 비율은 캄지오스군이 74%, 위약군이 21%로 집계됐다.
이보다 더 낮은 30mmHg 이하로 개선된 비율은 각각 57%, 7%였다.
삼성서울병원 이상철 교수(순환기내과)는 "폐색성 비대성 심근병증은 돌연 심장사를 유발할 수 있는 희귀질환으로, 그동안 효과적인 치료법이 없어 환자가 증상 악화를 경험하는 등 치료에 어려움이 많았다"며 "캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증의 근본적인 발병 원인인 심장 마이오신을 조절할 수 있는 최초의 치료제인 만큼, 환자의 삶의 질을 회복시킬 수 있을 것"이라고 말했다.