면역항암제 펨브롤리주맙이 두경부암 환자의 전체 생존율(OS) 개선에 실패했다. 이번 결과는 KEYNOTE-040 연구의 결론으로 11일 유럽임상종양학회(ESMO)서 발표됐다.

KEYNOTE-040 연구는 백금기반 화학요법 치료 이후 재발성 또는 전이성 두경부암 편평세포암 환자를 대상으로 진행된 글로벌, 오픈라벨, 3상 연구다.

임상에 참여한 전체 환자 495명 중 247명이 펨브롤리주맙 치료를 받았고, 나머지 248명은 연구자 판단하에 최적의 표준요법(메토트렉세이트, 도세탁셀, 또는 세툭시맙) 치료를 받았다. 1차 종료점은 전체 생존기간을 평가했다.

그 결과, 펨브롤리주맙군에서 19% 상대적 생존율 개선효과가 나타났지만 사전에 정의한 통계적 유효성 기준은 만족하지 못했다(8.4개월 vs. 7.1개월 HR 0.81 95% CI 0.66-0.99, P= 0.0204).

다만 PD-L1 발현율에 따른 분석에서는 차이가 나타났다. 1% 이상인 경우 전체 생존율을 25% 개선됐고(8.7개월 vs. 7.1개월, HR 0.75; 95% CI 0.59-0.95, P=0.0078), 50% 이상인 경우 46%로 높아졌다(11.6개월 vs. 7.9개월 HR 0.54; 95% CI 0.35-0.82, P=0.0017).

연구를 발표한 캘리포니아의대 Ezra Cohen 박사는 "사전에 정의한 생존율 기준을 충족하지는 못했지만 초기 7~8개월 생존했던 사람들에게는 19% 개선율도 의미있는 차이로 볼 수 있다"고 말했다.

어어 부작용과 관련해서는 "펨브롤리주맙 치료군에서 모든 등급의 부작용 프로파일이 더 좋았지만 갑상선 기능저하증은 13%로 표준치료군인 1%보다 압도적으로 높았다"고 덧붙였다.

이와 관련 아태네의대 Amanda Psyrri 박사는 "이번 데이터는 생존율 개선도 평가에 혼란을 줄 수 있다. 따라서 현재로서는 PD-L1이 1% 이상인 환자, 이보다는 50% 이상인 환자에서 쓰는 것이 바람직하다"고 평가했다.