임상3상 COMMODORE 2 연구서 솔리리스 대비 비열등 입증
[메디칼업저버 양영구 기자] 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 분야에 새로운 치료옵션이 등장했다.
미국식품의약국(FDA)은 최근 체중 40kg 이상, 13세 이상 성인 및 소아 발작성 야간혈색소뇨증 환자 치료제로 로슈 피아스키(성분명 크로발리맙)을 승인했다.
피아스키의 FDA 승인은 임상3상 COMMODORE 2 연구 결과가 기반이 됐다.
이 연구는 등록 당시 체중이 40kg 이상인 PNH 환자가 등록됐다. 이들은 젖산탈수소효소(LDH) 수치가 정상 상한치(ULN)의 최소 2배 이상이어야 했다.
환자들은 피아스키 투여군과 솔리리스 투여군이 2:1 비율로 무작위 배정됐다.
피아스키군 환자들은 1일차에 1000mg 또는 1500mg을 투여 받았고, 2일차에는 매주 피하부하용량으로 340mg이 투여됐다. 이후 29일차부터 유지요법으로 680mg 또는 1020mg이 4주마다 1회 투여했다.
솔리리스군은 1, 8, 15, 22일차에 솔리리스 600mg을 투여한 후 29일차에 900mg을 투여하고 그 이후에는 2주마다 1회 유지요법이 사용됐다. 두 군 모두 치료는 24주 동안 지속됐다.
1차 목표점은 베이스라인 대비 치료 25주차에 적혈구 수혈을 받지 않은 환자 비율과 치료 5~25주차까지 용혈 조절을 경험한 환자 비율로 설정했다.
주요 2차 목표점에는 돌발성 용혈률, 헤모글로빈 수치 안정화 비율, 안전성 등이 포함됐다.
연구 결과, 치료 5~25주차 용혈 조절 비율은 피아스키군이 79.3%, 솔리리스군이 79%로 집계, 비열등성을 입증했다(OR 1.02; 95% CI 0.57~1.82).
피아스키군의 65.7%는 치료 25주차까지 적혈구 수혈을 받지 않은 반면, 솔리리스군은 68.1%로 집계됐다.
돌발 용혈률은 피아스키군이 10.4%, 솔리리스군이 14.5%를 나타냈고, 헤모글리본 안정화 비율은 각각 63.4%, 60.9%를 보였다.
연구기간 동안 피아스키군의 6%에서 심각한 이상반응이 나타났다. 흔한 이상반응으로는 주입관련 반응, 호흡기 감염, 바이러스 감염, 고요산혈증, 두통, 설사 등이 나타났다.