임상3상 FIREFISH 연구 오픈라벨 연장 연구 결과 공개
[메디칼업저버 양영구 기자] 한국로슈 척수성 근위축증(SMA) 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)가 5년 장기 생존 이점을 입증했다.
최근 로슈는 미국 오스틴에서 열린 Cure SMA 연구 및 임상치료 학술대회에서 임상3상 FIREFISH 연구의 오픈라벨 연장 연구 결과를 공개했다.
연구 결과에 따르면 에브리스디로 5년 동안 치료를 지속한 결과 환아의 생존율, 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 유지 및 향상됐다.
에브리스디 치료 5년 시점에 환자의 91%는 생존했고, 81%는 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했다. 59%는 별다른 도움 없이 30초 이상 앉아 있는 상태를 유지했다.
서기가 가능한 환자 7명 중 3명은 도움을 받아 서기가 가능했고, 4명은 도움 없이 설 수 있었다. 환자의 6명은 도움을 받아 걷을 수 있었다.
에브리스디 치료를 받은 환자는 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 및 해머스미스 영유아 신경검진(HINE-2) 척도로 대근육 운동 기능 능력을 평가했을 때 운동 기능 능력이 유지되거나 도달 상태를 지속한 것으로 나타났다.
FIREFISH 연구 결과, 에브리스디 치료로 환아 대부분이 음식 섭취와 삼킴 능력을 유지했다. 치료 5년차에도 96%는 삼킴 능력을 유지했고 80%는 경관튜브 없이 음식 섭취가 가능했다.
치료 관련 이상반응으로 치료를 중단하거나 임상연구 참여를 철회한 사례는 없었다. 1년차 대비 5년차의 이상반응 발생률은 66% 감소했다.
흔한 이상반응으로는 상기도 감염과 발열이 64%로 가장 많았고 폐렴이 50%로 뒤를 이었다.
입원률은 연구 기간동안 감소했고, 에브리스디 치료 시작 후 입원이 전혀 필요하지 않았던 환자 비율은 22%로 집계됐다.
그레이트 오몬드 스트리트 병원 Giovanni Baranello 박사는 "이번 장기 연구 결과는 제1형 SMA 환자에 미치는 에브리스디의 지속적인 효과를 다시 한 번 확인한 것"이라며 "5년 이상 에브리스디 치료를 받았을 때 일상생활과 성정의 중요한 기능인 앉고 서고 걷는 능력을 유지 및 향상시킬 수 있었고, 대다수 환자가 삼킴 능력 및 경관 튜브 없이 음식을 섭취할 수 있는 능력이 유지됐다"고 전했다.