LAPSGLP-2 Analog…미충족 의료수요 잠재력 지녀
미국과 유럽 등 다국가 글로벌 임상2상 시작 예정
[메디칼업저버 정윤식 기자] 미국식품의약국(FDA)은 한미약품의 단장증후군(Short bowel syndrome) 치료 신약 개발을 패스트트랙으로 지정했다.
한미약품은 자체 개발 중인 희귀질환 치료제 'LAPSGLP-2 Analog(HM15912)'가 FDA로부터 패스트트랙으로 지정됐다고 7일 밝혔다.
LAPSGLP-2 Analog는 한미약품 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리를 기반으로 단장증후군혁신 치료제로 개발 중인 바이오신약이다.
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.
신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율도 50% 이하로 매우 낮다.
환자는 성장 및 생명 유지를 위해 영양소를 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법인 '총정맥영양법'과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하다.
한미약품은 이번 FDA 패스트트랙 지정을 시작으로 단장증후군 환자의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있는 혁신 치료제 개발에 더욱 박차를 가할 계획이다.
패스트트랙은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료수요를 채울 잠재력을 가진 중요한 신약을 신속하게 개발해 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 절차다.
패스트트랙 지정 약물은 각 개발 단계마다 FDA로부터 전폭적인 지원을 받을 수 있고, 긴밀한 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우보다 신속히 진행된다.
또한, 추가 임상 자료가 적절히 구비될 경우 우선 심사(Priority review) 지정 협의를 할 수 있는 'Rolling Review(시판허가 신청시 허가 자료가 구비되는 대로 순차적 제출 가능)' 혜택이 주어진다.
한미약품 관계자는 "LAPSGLP-2 Analog는 이미 치료 잠재력과 혁신성을 주요 해외 의약품 허가기관들로부터 인정받고 있다"며 "2019년 FDA와 유럽의약품청(EMA)이 희귀의약품으로 지정했고 2020년 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정한 바 있다"고 설명했다.
이어 "국내 임상1상으로 확인한 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과 입증을 토대로 미국과 유럽 등 다국가 글로벌 임상2상을 조만간 시작할 예정"이라고 덧붙였다.