PARP(poly(ADP)-ribose polymerase)억제제 계열로 불리는 니라파립(Niraparib) 성분이 대부분의 난소암 환자에서 효과를 보이는 것으로 나타나면서, 재발성 난소암 치료에 새로운 가능성을 예고하고 있다.

이번 결과는 8일 유럽종양학회(ESMO)에서 발표됐으며, 동시에 NEJM에도 실리면서 향후 영향력을 예고하고 있다. 특히 이번 결과는 태생적 BRCA 유전자 보유 여부(gBRCA cohort and non-gBRCA cohort)에 상관없이 모든 효과를 보였다는 점에 있다.

총 553명을 모집했고, 이중 203명을 gBRCA 코호트에, 나머지 350명을 non-gBRCA 코호트에 배정한 후 니라파립300mg과 위약을 투여하면서 무진행 생존기간(PFS)을 1차 종료점으로 평가 관찰했다.

그 결과, 코호트에 상관없이 니라파립을 투여한 환자 군은 위약대비 PFS가 유의하게 증가한 것으로 나타났다. 특히 gBRCA 코호트는 non-gBRCA 코호트 대비 PFS가 월등하게 길었다.

gBRCA 코호트에서 PFS는 니라파닙과 위약 각각 21.0개월과 5.5개월이었으며(HR 0.27; 95% confidence interval [CI], 0.17 to 0.41), non-gBRCA 코호트에서는 각각 9.3개월과 3.9개월이었다(HR 0.45; 95% CI, 0.34 to 0.61;).

또한 non-gBRCA 코호트 중 상동재조합결핍(homologous recombination deficiency)인 환자 들에서도 니라파립군과 위약군 각각 12.9개월과 3.8개월로 나타나면서 차이를 보였다다(HR 0.38; 95% CI, 0.24 to 0.59).

결과적으로 모든 니라파닙군은 BRCA 유전자에 상관없이 유의한 생존 연장효과를 보였다 (모두 P<0.001)

니라파닙 코호트에서 나타난 3/4 등급 이상의 이상반응은 혈소판감소증이 33.8%였으며, 빈혈도 25.3% 발생했다. 호중구감소증도 19.6%가 발생했다.

연구팀은 이번 연구는 환자 중 백금화학요법에 민감성을 보이고, 재발성 난소암 환자에게 새로운 옵션을 제시했다는 점에서 의미가 있다면서 또한 BRCA 유전자 보유 여부에 상관없이 고른 효과를 보였다는 점은 앞으로 니라파립이 새로운 난소암 옵션이 될 가능성을 보여준다고 말했다.