성인 PNH 환자 대상 라불리주맙 또는 에쿨리주맙 부가요법으로 허가
[메디칼업저버 양영구 기자] 한국아스트라제네카는 경구용 D인자 저해제 보이데야(성분명 다니코판)가 식품의약품안전처로부터 성인 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자의 혈관 외 용혈 치료를 위한 부가 요법으로 허가됐다고 2일 밝혔다.
보야데야는 최초의 경구용 D인자 억제제로, 기존 C5 보체 억제제 라불리주맙 또는 에쿨리주맙을 투여 중인 PNH 환자에서 혈관외용혈 증상이나 징후가 있는 경우 부가 요법으로 사용할 수 있다.
식약처 허가는 라불리주맙 또는 에쿨리주맙 치료를 시행한 성인 PNH 환자 중 유의미한 혈관외용혈이 발생한 환자를 대상으로 보이데야 추가 요법의 우월성을 확인한 임상3상 ALPHA 연구가 기반이다.
연구 결과, 1차 목표점인 베이스라인 대비 12주차 헤모글로빈 농도 변화에서 보이데야는 2.94mg/dL, 위약은 0.50mg/dL로 집계됐다. 두 군간 차이는 2.44mg/dL로 1차 목표점을 충족했다.
특히 보이데야와 위약군의 평균 헤모글로빈 농도 차이는 치료 1주차부터 나타났다.
아울러 수혈 없이 12주차 헤모글로빈이 2g/dL 이상 증가한 환자 비율은 보이데야군이 60%에 달했던 반면, 위약군은 0명에 불과했다.
치료 12주차까지 수혈을 회피한 환자 비율 역시 보이데야는 83%였던 데 비해 위약은 38%에 그쳤다.
피로도를 평가하는 FACIT-Fatigue에서 보이데야는 베이스라인 대비 7.97점 감소했지만, 위약군은 1.85점 감소한 것으로 나타났다.
연구기간 동안 흔한 이상반응은 두통이었고, 약물 관련 심각한 이상반응은 발생하지 않았다.
한국아스트라제네카는 "ALPHA 연구는 국내 의료진이 제1저자로 참여하는 등 국내 의료진의 기여로 탄생한 결과"라며 "혈관외용혈로 삶의 질이 낮아진 PNH 환자의 미충족 수요를 해결할 수 있게 돼 기쁘다"고 전했다.