심부전 환자를 대상으로 진행된 두 개의 줄기세포 치료 연구가 모두 실패했다. 하지만 일부 가능성도 확인했다.

유럽심장학회(ESC)는 28일 건강한 공여자로부터 추출한 허혈내성 중간엽줄기세포(ischemia-tolerant mesenchymal stem cells, itMSC) 치료제를 22명의 미허혈성 심부전과 박출량 40% 이하인 환자들에게 투여한 2상 임상결과를 공개했다.

연구 결과, 줄기세포 치료 후 심장 예후 및 기능 개선효과는 차이가 없었다(P=0.99). 다만 itMSC를 단일 용량으로 투여했을 때 6분간 걸음 걸이(P=0.02)과 Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire에 따른 임상적 상태 점수(5.22점, P=0.02)와 기능 상태 점수(5.65점, P=0.06)에서는 개선 가능성이 나타났다.

이를 놓고 주 연구자인 스토니 부룩 의대  Javed Butler 교수는 "비록 실패한 연구로 기록됐지만 추가로 나온 신호로 봤을 때 심부전 환자를 대상으로 한 줄기세포 치료 가능성을 시사한다"고 평가했다.

하지만 전문가들은 환자 규모가 매우 적기 때문에 줄기세포의 효과를 평가하기에는 부족한 면이 많다며 좀 더 지켜봐야한다는 의견을 피력했다.

두 번째 연구는 CHART-1로 명명된 것으로 271명의 환자가 참여한 대규모 연구이다. 참여자들은 진행성 허혈성 심부전으로 심장형성세포(cardiopoietic cells) 치료를 받았다.

치료 39주, 모든 원인에 의한 사망, 심부전 사건 악화, Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire 총점, 6분간 걸음 걸이, 좌심실 수축기 볼륨, 박출량 등의 복합변수 발생률은 골수 치료와 비교해 통계적인 차이가 없었다.

그러나 돌연사와 급성 심정지로 인한 사망은 줄기세포 치료군에서 더 낮았다(hazard ratio 0.16; P=0.04). 또한 예비 분석에서는 베이스라인 좌심실 이완기말 볼륨이 200mL와 370mL 사이인 환자들은 줄기세포 치료후 예후가 개선될 가능성이 나타났다(P=0.015), 아울러 줄기세포 투여횟수가 19회 이하로 받은 환자들도 예후가 좋았다(P=0.034).

벨기에 Cardiovascular Center의 Jozef Bartunek 박사는 "적은 횟수로 투여한 군에서 왜 더 좋은 결과가 나왔는지는 확실하지 않다"며 "다만 세포 치료의 효과는 예측하기 어렵고, 유사한 패턴이 다른 연구에서도 발견된다"며 추가 연구의 필요성을 강조했다.

패널로 나온 프랑스 Paris Descartes 의대 Philippe Menasche 박사는 "CHART-1 연구는 줄기세포 치료가 누구에게 효과가 있는지를 명백하게 보여준 연구로 기록된다"면서 "앞으로 시행될 줄기세포 연구에서 환자 모집 기준과 양상을 찾는데 매우 유용한 정보를 준다"고 말했다.

한편 연구자들은 줄기세포 치료연구가 그동안 계속 실패한 연구가 나왔지만 시간이 갈수록 긍정적인 신호도 나타나고 있다며 이번 연구 과정을 줄기세포 치료의 발전 과정으로 봐야한다고 강조했다.