GSK가 개발한 최초의 줄기세포 유전자 치료제 ‘스트림벨리스’ (아데노신 데아미나아제(ADA)를 발현하도록 변환된 자가조직 CD34+ 세포)가 유럽에서 승입됐다.

적응증은 ADA-SCID(아데노신 데아미나아제 결손에 의한 중증 복합 면역 결핍증)이라는 극희귀질환 환자의 치료로 허가를 획득했다.

스트림벨리스의 경우 환자 본인의 줄기세포 일부를 분리해 내고, 바이러스 벡터를 이용해 결함이 있는 ADA 유전자의 건강한 복제본을 줄기세포에 삽입한다.

이어 유전자가 교정된 세포가 환자에게 재삽입 되는 과정을 거친다. 자가 유전치료의 목표는 교정된 줄기세포들이 환자의 면역 체계를 바로 잡고 감염에 대항하는 기능을 회복할 수 있도록 하는 데에 있다.

과학적, 기술적인 제조 복잡성을 고려하여 현재는 전문임상센터에서 치료 받는 소수의 환자 군에만 사용할 수 있다.

GSK의 희귀질환 사업부 총괄 마틴 앤드류스(Martin Andrews)는 “극희귀질환의 치료에 접근을 적용하는 첫 걸음이며, 점차 세포를 의약품으로 이용하는 기술이 더 흔히 발생하는 질환들에도 적용될 것"이라고 전망했다.

GSK 유전자 치료제 연구 총괄 책임자인 조나단 애플비(Jonathan Appleby)는 “복잡한 세포 기반의 치료제를 개발하고 투여하는 방법, 규제당국의 평가를 위해 이러한 자료들을 설명하는 방법에 대한 전문성을 얻었다”고 말했다.