오랜만에 혈우병 B환자를 위한 치료제가 출시됐다.

최근 박스앨타가 출시한 ‘릭수비스’는 13년 만에 국내에 소개되는 유전자재조합 IX 인자 제제로, 성인 및 소아 혈우병 B 환자의 출혈 에피소드의 억제 및 예방 뿐만 아니라 국내에서는 유일하게 출혈 에피소드의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법에도 적응증을 가지고 있다.

주요 연구를 살펴보면, 먼저 이전 치료 경험이 있는 성인 혈우병 B환자에게 6개월간 일주일에 2번씩 릭수비스를 투여한 결과 투여군의 43%가 출혈을 경험하지 않았으며, 예방요법으로 사용했을 경우에도 평균 연간 출혈률은 지혈 치료 환자군에 비해 79% 감소한 것으로 나타났다.

또한 12세 미만의 중증 또는 중등도 혈우병 B소아 환자군에게 6개월동안 일주일에 2번씩 릭수비스를 투여한 결과, 연간 출혈 빈도 중간값은 2.0 이었고 자연출혈과 관절 출혈은 각각 0.0으로 나타났다.

두 임상에서 모두 심한 알러지 반응(아나필락시스)이나 항체 생성 등의 이상반응을 비롯한 어떠한 치료 관련 중대한 이상 반응도 나타나지 않았다.

지난 19일 심포지엄에 참석한 독일 비반테스병원 혈우병/ 지혈혈전 센터 디렉터인 로버트 크람로스 박사는 “혈우병 B는 혈우병 A와 비교할 때 질환의 증상, 위중도가 비슷하지만 환자 수가 적어 문제에 대한 인식도가 상대적으로 낮고 치료제 선택의 폭이 매우 좁았다.”며 “릭수비스는 안전하고 효과적인 제제로 혈우병 B환자에게 새로운 치료 옵션을 제공한다는 것 외에도 혈우병 B에 대한 관심을 높이고 환자들을 위한 교육과 예방요법을 확대하는 등 한국 혈우병 B 치료 환경에 긍정적인 영향을 미칠 것” 이라고 언급했다.

이날 박스앨타 코리아 김나경 사장은 “릭수비스는 혈우병 B환자의 출혈 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법에 유일하게 적응증을 갖춘 치료제로, 향후 혈우병 B 치료 개선에 많은 기여를 할 것으로 기대한다”며 “혈우병 B를 비롯한 한국 혈우병의 치료 환경 개선에도 앞장서겠다”고 밝혔다.