국내 유전자치료제 개발 기업들의 글로벌 진출을 활성화하기 위해서는 법적 규제완화를 비롯한 다양한 전략수립이 필요하다는 주장이 제기됐다.

윤리적, 안전성 측면의 문제로 지연됐던 유전자치료제 시장이 최근 미국과 유럽을 중심으로 활성화되기 시작한 만큼 국내 기업들도 진출에 나서야 한다는 것이다.

한국보건산업진흥원은 최근 ‘글로벌 진출을 위한 유전자치료제 현황과 과제’라는 이름의 보고서를 통해 이 같이 주장했다.

보고서를 작성한 진흥원 제약산업지원단 곽수진 연구원은 “국내 최초로 유전자치료제 시장 출시가 임박한 가운데 글로벌 시장에서 4건의 임상 3상이 진행되는 등 글로벌 시장에서 경쟁력을 보이고 있다”며 “국내 유전자 치료제 개발 기업들의 글로벌 진출 활성화를 위해서는 정책적 지원이 필요하다”고 강조했다.

진흥원에 따르면 세계 유전자치료제 시장은 2012년 지단백질분해효소결핍증(LDLP) 치료제인 유니큐어의 글리베라의 유럽시장 판매 승인, 항암유전자치료제인 암젠의 임리직의 미국 발매허가 등 유전자치료제의 출시가 본격화되고 있다.

아울러 현재까지 전 세계적으로 7개의 유전자치료제가 품목허가를 취득했고, 578건의 임상연구가 진행 중이다.

이에 따라 시장규모도 2015년 2억 8000 달러에서 2020년 5억 달러까지 성장할 전망이다.

곽 연구원은 “글리베라와 임리직 이외에 GSK에서 희귀유전질환 치료제를, 미국 Spark Therapeutics에서 희귀망막질환 치료제도 시장에 곧 나올 것으로 보인다”면서 “이로 인해 세계 유전자치료제 시장은 빠르게 성장할 것”이라고 예상했다.

글로벌시장 만큼은 아니지만, 국내에서도 바이로메드, 코오롱생명과학, 제넥신, 진원생명과학, 신라젠 등 벤처기업을 중심으로 유전자치료제 연구개발이 이뤄지고 있다.

진흥원에 따르면 국내에서는 2003년 이후로 암, 심장질환, 유전질환, 감염성질환, 관절염 등의 질환을 대상으로 20여개의 유전자치료제가 임상시험 중이며, 이 중 코오롱생명과학의 타슈잔-C가 국내 시판허가를 앞두고 있다.

특히 바이로메드의 허헐성 지체질환 치료제(VM202-PAD), 당뇨병성 신경병증 치료제(VM202-DPN), 혈소판 감소증 치료제(VM501) 등이 미국과 중국에서 임상시험을 진행 중이며, 신라젠은 항암신약 후보물질(펙사벡, JX-594)의 글로벌 임상 3상 계획을 미국 FDA로부터 승인받은 상황이다.

이처럼 성장을 거듭할 것으로 보이는 유전자치료제 분야는 아직까지 초기단계의 시장으로, 절대강자가 없는 글로벌 시장에서 기업들이 선제적으로 경쟁력을 갖출 수 있는 분야로 평가받고 있는 만큼 국내 기업들이 뛰어들기 위한 준비가 필요하다는 것이다.

이를 위해 ▲법적 규제 완화 ▲위탁 연구 및 생산시설 확충 ▲전문인력 확보 ▲적정 약가 및 보험급여 적용 전략 ▲글로벌 시장에서의 마케팅 전략 수립 등이 필요하다고 제안했다.

곽 연구원은 “생명윤리법을 개정해 인체 내에서 변이를 유발하는 유전자치료제에 대한 일괄적 법적 규제를 하는 대신 관련 전문가로 구성된 전문위원회를 통해 윤리성, 안전성, 유효성을 검토하도록 해야 한다”며 “아울러 유전자치료제 개발기업의 해외 CRO에 대한 의존도를 낮추기 위해 국내 CRO의 기술개발 및 경험축적을 지원해 국내 CRO의 글로벌 경쟁력을 강화해야 한다”고 제언했다.

그는 “유전자치료제 생산시설 확보를 위해 정부의 지원으로 기존 생산시설의 개선과 공공 위탁생산시설을 설립하는 등 시설 확보에 나서야 한다”며 “유전자치료제 개발을 촉진하고 환자접근성을 높일 수 있도록 위험분담제 도입 검토 등 적정한 약가와 보험급여 정책도 함께 마련해야 한다”고 덧붙였다.

한편, 우리나라는 바이오산업 육성에 의지에 따라 유전자치료제 개발에 대한 정부지원을 확대하고 있다.

이에 따라 2014년 바이오헬스 신시장 발굴을 위한 R&D 중장기 과제로 세포 유전자 치료제 개발을 선정하고, 약 900억원을 투입할 계획이다.