희귀질환자 치료기회 확대를 위해 '엘로투주맙' 등 14개 성분이 희귀의약품으로 추가 지정됐다. 

또한 이미 희귀의약품으로 지정된 '이미글루세라제' 등 6개 성분은 대상 질환이 확대됐다.

식품의약품안전처(처장 손문기)는 희귀질환자 치료기회 확대와 신속한 허가 지원을 위해 희귀의약품 대상 성분을 추가하는 등의 내용으로 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 12일 개정했다고 밝혔다.

희귀의약품 조건은 대체의약품이 없거나 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 치료제로 이 같은 조건에 부합하는 14개 성분이 희귀의약품으로 추가됐다.

엘로투주맙, 이노투주맙 오조가마이신, 오시머티닙메실산염, 레슬리주맙, 닌테다닙, 파인애플 단백가수분해효소 추출물, 나노리포좀 이리노테칸, 알렉티닙, 네시투무맙, 에볼로쿠맙, 익사조밉, ALN-TTR02, 아파티닙메실레이트, 동종 지방유래 중간엽줄기세포 등이 해당한다.

이에 따라 희귀의약품 성분이 213개에서 227개로 늘어났다. 

아울러 이미 희귀의약품으로 지정돼 있는 6개 성분은 대상질환이 확대됐다.

구체적으로 살펴보면, '이미글루세라제'는 제3형 고셔병이 추가됐고, '샤프롭테린'은 고페닐알라닌혈증 비정형에서 정형까지 치료가 가능해졌다.

폼페병치료제 '알글루코시다제알파'는 치료대상을 성인기까지 확대했고, '에쿨리주맙'은 발작성 야간혈색소뇨증에 비정형 용혈성 요독증후군의 적응증을 획득했다. '크리조티닙'은 역형성림프종인산화효소 또는 ROS1 양성 진행성 비소세포폐암에 처방이 가능하다.

'브렌툭시맙'은 자가조혈모세포이식 이후 재발 및 진행의 위험이 높은(1차 치료에 불응성이거나 1차 치료 후 1년 이내에 재발한 경우 혹은 자가조혈모세포 이식 전 림프절 이외의 부분에 종양 발생) 호지킨 림프종 환자의 치료에 사용할 수 있다.

식약처는 희귀의약품의 개발 촉진을 위해 희귀의약품을 재심사 대상으로 지정하고 사전 검토시 수수료를 면제하는 등을 주요 내용으로 한 '의약품의 품목허가·신고·심사 규정'등 5개 고시도 함께 개정했다.

이와관련 식약처는 "희귀의약품 지정 확대 등은 치료방법이 없어 고통 받는 희귀질환자에 도움이 될 것"이라며 "앞으로도 희귀난치 질환자 치료 기회를 확대하고 연구개발이 활발히 이뤄질 수 있도록 지원해 나가겠다"고 밝혔다.