로미플로스팀(Romiplostim)을 복용한 면역성 혈소판 감소증(immune thrombocytopenia, ITP) 소아에서 심각한 이상반응이 확인됐다.

미국 일리노이 의대 출혈·응고장애 연구소(The Bleeding and Clotting Disorders Institute)의 Michael D Tarantino 연구팀이 주도한 임상연구에서 이상반응 발생율이 위약 대비 약 5배 높았던 것.

무작위, 이중맹검, 위약-대조군으로 진행된 이번 임상 3상 연구는 The Lancet 4월 18일자 온라인판에 게재됐다(The Lancet Published Online 18 April 2016).

연구팀은 2012년 1월 24일부터 2014년 9월 3일까지 미국, 캐나다, 호주를 포함한 총 27개 지역에서 추려낸 6개월 이상 ITP를 보인 1~17세 62명을 로미플로스팀군 42명, 위약군 20명으로 무작위 배정했다.

대상군 혈소판 수치는 35x10^9/L 미만으로 두 번 측정한 혈소판 수치 평균은 30x10^9/L보다 낮았다.

1차 평가변수는 18~25주 중 6~8주간 혈소판 수치가 50x10^9/L 이상인 지속적인 혈소판 반응(durable platelet response)이다. 대상군은 연구기간 동안 50~200x10^9/L를 목표로 약물과 위약을 24주간 1~10㎕/kg 용량으로 조절했다.

그 결과 심각한 이상반응 발생율은 로미플로스팀에서 두드러졌다. 위약군은 5%에서 나타난 반면, 로미플로스팀군은 24%로 약 5배 더 높았던 것. 그 중 1명에서 나타난 두통, 혈소판 증가증(thrombocytosis)은 약물과 관련 있었다.

약물 이상반응만 보인 것은 아니다. 효과 역시 확인됐다. 지속적인 혈소판 반응이 로미플로스팀군은 52%, 위약군은 10%에서 나타난 것(P=0.002, Odds ratio 9.1).

연구팀은 "ITP 소아에서 로미플로스팀은 새로운 이상반응 없이 높은 혈소판 반응율을 유도했다"며 "계속되는 연구를 통해 ITP 소아에서 로미플라스팀의 장기적인 효과, 안전성, 관해에 대한 결과를 보고할 계획이다"고 덧붙였다.

한편 로미플로스팀은 ITP 환자 골수를 자극해 혈소판 생성을 촉진하는 치료제다.