시장 진입장벽이 비교적 낮고 개발 혜택이 많은 희귀의약품이 글로벌 의약품 시장에서 블루칩으로 부상하고 있다.

과거에는 환자수가 적어 경제성이 없다는 이유로 무관심한 분야였지만 미국FDA와 유럽 EMA 등 각 국가에서 의약품 개발과 판매에 혜택을 제공함으로써 주목받는 추세다.

국내 식약처 역시 희귀질환자 치료기회 확대를 위해 신속한 허가 지원 계획을 마련하는 등 희귀의약품 시장 진입장벽을 낮추기 위해 관련 법규를 손질한다는 방침이다.

희귀의약품 약값은 환자당 1년 치료비용이 평균 약 1억원 규모로 고가지만 대부분 국가에서 정부가 지원해 주고 있으며 개발중인 제품에 대해서도 혜택을 제공한다.

임상비용과 세금을 줄여주거나 Fast track 제도를 적용해 임상기간을 줄여주는 것이다. 2상을 마치면 3상과 함께 조건부 판매허가를 내줘 조기 시장 진출도 가능하다. 또 제품 허가 이후 6년~10년간 독점권도 부여한다.

무엇보다 치료제가 없는 희귀성질환의 신약후보라는 점은 신약으로 승인 될 확률이 높다. 최근 FDA 전체 신약 승인 건 수의 약 40%가 희귀의약품이다.

전 세계 희귀약 매출 상위 기업은 대부분 빅파마가 차지하고 있다. 2014년 기준 전체 희귀의약품 매출 규모는 102조원이고 상위 15개사 매출합계는 69조원으로 67.6%를 차지한다.

오는 2020년에는 시장 규모가 더 커져 205조원으로 확대될 전망이다. 또한 현재 희귀의약품 매출 1위는 노바티스지만 2020년에는 다발성골수종 약인 레블리미드의 약진으로 세일진이 1위로 올라설 것으로 예상되고 있다.

세엘진은 노바티스와 로슈(리툭산), BMS(옵디보) 등과 희귀의약품 시장의 30%를 차지할 것으로 전망된다.

그렇다면 국내 희귀의약품 개발 현황은 어떨까?

현재 국내 기업이 개발중인 희귀성의약품의 파이프라인 중 다수가 미국 FDA 에서 임상을 진행 중이다. 이는 국내 시장규모가 작아 글로벌 시장 진출로 방향을 잡고 있기 때문이다.

SK바이오팜은 개발중인 파이프라인의 대부분이 희귀의약품이다. 기면증약인 SKL-N05과 간질치료제 YKP509는 FDA 3상 단계에 있으며 뇌전증 YKP3089는 2상을 진행 중이다.

녹십자는 국내에 이미 제품이 출시돼 시장성과 효능을 검증받은 헌터증후군 헌터라제, A형 혈우병 그린진F가 FDA 3상 단계에 있다.

지트리비앤티는 각막에 구멍이 생기는 신경영양성각막염 치료제 GBT-201에 대해 FDA 3상을 진행 중이다.

JW 중외제약은 암의 재발에 관여하는 암 줄기세포를 잡아주는 Wnt 저해제를 개발 및 임상중이다. 이 Wnt 저해제는 글로벌 제약사들이 개발을 시도하다가 대부분 실패 했던 물질로, 중외가 전 세계에서 가장 앞서고 있다.

SK증권 노경철 연구원은 "향후 희귀의약품의 연평균성장률은 10.6%로 빠르게 성잘할 것"이라며 "2020 년에는 205조원 규모로 전문약 대비 약 18% 비중을 차지할 전망"이라고 말했다.