유전자 치료제가 앞으로 미래 의료산업 분야를 이끌어갈 차세대 치료약물로 떠오르고 있지만, 앞으로 극복해야 할 문제도 산적해 있다.

가장 먼저 유전자를 환자에게 전달하는 데 있어서부터 극복해야 할 문제가 있다는 게 전문가들의 우려다. 어떤 방법을 이용해 환자의 신체 내에 새로운 유전자를 성공적으로 주입할 것인지 고민해봐야 한다는 것이다.

특정 세포나 조직에 치료 유전자를 전달하기 위해서는 유전자전달체인 벡터(Vector)가 필요하다. 지금까지 벡터로는 감기의 원인균인 아데노바이러스가 많이 사용됐다. 하지만 이 바이러스가 인체에 침투할 경우, 효능은 우수하지만 독성 및 면역 반응 등의 부작용을 유발하는 것으로 나타났다.

대표적인 부작용 사례로 1999년 9월 미국 펜실베니아 대학에서 발생한 유전자치료 사고를 꼽을 수 있다. 당시 선천성 대사이상 질병인 OTC 결핍증 17살 환아가 아데노바이러스를 이용한 유전자 치료를 받다 치료 4일째, 부작용이 발생해 혼수상태에 빠져 결국 사망했다.

조사결과, 아데노바이러스가 목표 장기뿐만 아니라 다른 장기까지 침투해 수 시간 내 염증 반응을 보여 체온이 40℃까지 올라갔던 것으로 밝혀졌다.

이에 현재 국내외적으로 부작용 등을 최소화할 수 있는 방법을 모색하기 위해 아데노바이러스를 대체할 수 있는 폭스바이러스, 우두바이러스 등을 비롯한 새로운 유전자 투여방식 연구가 진행되고 있는 것으로 알려졌다.

"유전자 기능에 대한 완벽한 이해 선행돼야"

유전자 기능에 대한 완벽한 이해 역시 필수적으로 갖춰야 한다는 목소리도 높다. 유전자의 이해가 전제돼야 비로소 유전자 치료제가 환자들에게 적절히 활용될 수 있기 때문이다.

울산의대 인문사회의학과 구영모 교수에 따르면 최근 인간게놈지도가 완성되면서, 인간 유전자의 수를 새롭게 알게 됐음에도 그 기능에 대해 알려진 유전자의 숫자는 고작 3분의 1에 불과하다.

구 교수는 "인간 유전자 전체가 어떻게 움직이는지에 대한 충분한 이해 없이 유전자 치료제를 개발하거나 치료법을 사용하면, 효과는 몇몇 특정 질병에 국한될 수밖에 없을 것"이라고 지적했다.

유전자 치료제의 본격적인 상용화를 위해서는 환자가 부담할 수 있는 합리적인 가격으로 제조할 수 있는 기술적인 문제와 인간의 유전자를 조작한다는 도덕적인 이슈도 짚고 넘어가야 한다.

구 교수는 "새로운 유전자 치료제를 개발하는 데서부터 막대한 비용이 들어갈 뿐만 아니라, 인체를 대상으로 하는 임상시험을 해야 하므로, 매우 엄격한 규제가 요구되고 있다"고 말했다. 이에 우리나라 정부는 지난 7월 생명윤리법 개정을 추진한다고 발표해, 유전자 치료제 허용 기준을 낮춰 치료제 개발에 우호적인 모습을 드러냈다.

현재 '유전 질환, 암, 후천성면역결핍증, 그 밖에 생명을 위협하거나 심각한 장애를 일으키는 질병'이면서 '이용 가능한 치료법이 없는 경우에만 허용하던 유전자 치료제 연구를 둘 중 한 가지에만 해당되도 허용한다고 밝혔다.

또 아예 유전자 치료 연구 대상 규제 조항을 삭제하는 방침도 고려 중이지만, 명확한 계획안 발표는 아직 미정이다.