새로운 BCL-2 (B-cell lymphoma-2) 단백질억제제로 주목받고 있는 베네토클락스의 1b상 임상 연구결과가 미국임상종양학회(ASCO)에서 공개됐다.

이번에 소개된 제1b상 임상시험은 재발·불응성 다발성 골수종 환자에서 보르테조밉 및 덱사메타손과 베네토클락스 병용요법의 안전성, 약동학, 사전 유효성, 최대 내약 용량을 파악하기 위한 것으로 등록환자는 총 32명이었다.

연구결과 베네토클락스와 보르테조밉, 덱사메타손 병용요법으로 치료받은 환자 중 보르테조밉 치료 경험이 없는 환자 중 83%에서 전체 반응률을 보였고, 그중 두 명은 완전관해를 보였다. 보르테조밉에 민감한 환자들의 전체 반응률은 63%였다. 보르테조밉에 내성이 있는 환자에게서는 전체 반응률이 나타나지 않았다.

이 연구에서 가장 흔히 나타난 이상반응(환자의 20% 이상)은 변비(41%), 설사(38%), 말초부종(28%), 혈소판 감소(31%), 말초신경병증(28%), 불면(28%), 호흡 곤란(25%), 빈혈(22%) 등이다. 3등급과 4등급 이상 반응(환자의 10% 이상)은 혈소판 감소증(25%)과 빈혈(13%)이었다.

이와 함께 집중 치료를 받은 재발성/불응성 다발성 골수종 환자의 별도 1상 단독요법 연구도 발표됐다.

이 연구에 참여한 환자 28명 중에서 10명은 다발성 골수종 환자에서 가장 흔히 나타나는 염색체 이상인 t(11;14) 양성을 보였다. 평가 가능한 t(11;14)-양성 환자의 전체 반응률은 29%였고, 그중에 완전 반응이 1명, 부분 반응이 1명 있었다. 또한, t(11;14)-양성 환자의 연구 기간 중앙값은 5.1개월이었고, t(11;14)-음성 환자의 연구 기간 중앙값은 1.9개월이었다.

이 연구에서 흔히 발생한 이상 반응(환자의 20% 이상)은 설사(32%), 메스꺼움(32%), 호중구 감소증(21%), 피로감(21%)이다. 3등급 및 4등급 이상 반응(환자의 10% 이상)은 혈소판 감소증(18%), 빈혈(14%), 호중구 감소증(14%) 등이 있었다.

프랑스 낭트대학교 혈액학 Cyrille Touzeau 박사는 "다발성 골수종은 치료방법에 있어 요구가 충족되지 않은 분야이므로 새로운 치료법 발견을 위한 연구가 중요하다. 이번 연구에서 나타난 치료반응률을 통해, 해당 환자군의 치료제로서 베네토클락스의 가능성을 보여 주었고, 추가적인 평가가 진행될 수 있게 되었다"라고 말했다.