흑색종 치료제 니볼루맙, 펨브롤리주맙, 근위축성측상경화증 치료제 에다라본 등이 희귀의약품으로 추가 지정됐다.

식품의약품안전처는 개발단계 희귀의약품 5품목을 포함한 16가지를 희귀의약품으로 지정하고, 엠트롬보팍 등 3개 성분은 대상질환을 추가한다고 17일 고시했다.

신규 지정된 희귀의약품은 △클로린 e6 나트륨(주사제) △펨브롤리주맙(주사제) △니볼루맙(주사제) △베돌리주맙(주사제) △올라파립(경구제) △타파미디스메글루민(경구제) △실툭시맙(주사제) △콜산(경구제) △이델라리시브(경구제) △탈리글루세라아제 알파(주사제) △에다라본(주사제) 11개 품목이다.

임상단계부터 희귀의약품으로 간주해 지원하는 개발단계 희귀의약품으로는 △메디포스트의 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포(주사제) △에빅스젠의 AVI-CO-004(주사제) △한독의 HL2351(주사제) △크리스탈지노믹스의 CG200745(주사제) △라이프리버의 이종 간유래 간세포(체외순환형 바이오인공간, 복합품목)이 신설됐다.

아울러 엘트롬보팍(경구제)과 이브루티닙(경구제)은 각각 빈혈, 만성 림프성 백혈병이 대상 질환에 추가됐으며, 다브라페닙(경구제)은 트라메티닙과 병용할 수 있게됐다.

식약처는 "적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선돼 긴급히 도입할 필요가 있는 의약품을 희귀의약품으로 추가 지정했다"면서 "희귀의약품 지정 확대에 따라 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것"으로 기대했다.