치료약이 없는 희귀난치성질환자 등에게 사용할 목적으로 3상 임상시험을 거치지 않고 허가된 세포치료제들이 실제로 환자들에게 공급되지 않는 것으로 드러났다.

양승조 보건복지위원회 의원(새정치민주연합)은 7일 식약처 국정감사에서 이같이 지적하며 식약처의 관리부실과 직무유기를 비판했다.

식약처는 '생명을 위협하는 희귀 질환 치료제, 항암제 등과 같이 대상 환자수가 적어 대규모의 치료적 확증 임상시험이 어렵거나 대체 의약품이 없는 경우'에 사용할 수 있는 의약품에 대해 3상 임상시험을 거치지 않은 상태에서 우선 의약품을 시판할 수 있게 하는 '3상 조건부 허가제도'를 운영하고 있다.

이 제도는 신속한 허가를 통해 환자의 치료기회를 보장하기 위한 목적으로 운영되고 있다.

이에 따라 2010년 이후 허가를 받은 8개의 세포치료제 중 4개 품목이 3상 조건부 허가를 받았는데, 여드름 치유과정에 수반된 흉터부위 개선에 쓰이는 큐어스킨, 피부화상치료에 쓰이는 엘에스케이 오토그라프트, 크론병으로 인한 누공 치료에 쓰이는 큐피스템, 근위축성측삭경화증(루게릭병)환자에서 질환 진행속도 완화에 쓰이는 뉴로나타-알주이다.

이중 큐피스템과 뉴로나타-알주는 '생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정'의 '희귀의약품'이라는 이유로 3상 조건부 허가를 받았으면서도 실제로 환자에게 공급 하지 않고 있는 것으로 확인됐다.

양 의원은 "환자 치료의 시급성 때문에 빨리 허가를 내주는 특혜를 주는 것인데, 제약사가 허가를 받고도 환자들에게 치료제를 공급하지 않는다면 허가를 빨리 내 줄 이유가 없다"며 "특혜적 허가를 받고도 의약품을 공급하지 않는 제품을 방치하는 것은 식약처의 직무유기"라고 질타했다.