Metformin은 체내에서 대사가 되지 않는 약물이어서 아직까지 그 기전이 명확하지 않은 당뇨병 치료 약제이다. 하지만 제2형 당뇨병에서 금기가 되지 않는다면 진단과 동시에 사용하는 약물이다. Metformin은 지방량의 감소에 영향을 주고 근육량에는 거의 영향을 주지 않으면서 체중감소가 일어나고, 이 영향으로 혈당 강하가 나타난다. 유의한 체중감소를 가져오며, 허리부터 엉덩이의 둘레 비율변화에 대해서도 보고되어지고 있다. 1년간 체중감소는 1.52kg으로 알려져 있다. 하지만 허리둘레 감소는 아니었다. 하지만 체중의 증가는 없었기 때문에 이것은 지방 조직의 재분포에 의한 것으로 이해되고 있다.

가장 흔한 부작용은 위장관계 부작용이며 이러한 증상은 일반적으로 일시적이고 자발적으로 해결되며 때로는 점진적인 약물의 증량을 통해 해결될 수 있다. 또한 저혈당을 유발하는 약제(sulfonylureas or insulin)와 같이 사용하지 않는 이상 저혈당을 유발하지 않는다. 미국에서도 4% 정도의 환자만이 부작용으로 인해 metformin 치료를 지속할 수 없었다. 심각한 부작용은 간이나 신장에 이상이 있는 환자군에서만 일어날 수 있는 유산증으로 제한할 수 있다.

당뇨병 고위험군에서 당뇨병의 예방 효과가 있는지 많은 연구들이 진행되어 왔다. 현재까지는 metformin이 위약 대조군과  비교하였을때 당뇨 위험군에서 당뇨병의 진행을 감소시키는 것으로 나타났다.

Diabetes prevention program(DPP)의 연구에서도 metformin은 10년 이상 효과적이었으며, 평균 2.8년 동안 추적관찰한 연구에서도 당뇨병의 발생이 31 ~ 58% 낮았다고 발표되었다. 또한 이 연구에서 생활습관의 개선을 도입하여 보았을 때에도 10년 후 위약 대조군에 비해 metformin군에서 당뇨병의 발생을 18% 감소시켰다고 한다.

Metformin은 나이든 사람이나 젊은 사람 모두에게 똑같은 효과를 가진다고 한다. 하지만 생활습관 개선의 경우는 젊은 사람보다는 나이든 사람에서 더 효과적이다. 이러한 연구 결과들에 의해 미국당뇨병학회에서도 여러 위험인자를 가지고 있는 고위험 환자에 대해 (특히 생활습관 개입에도 불구하고 혈당이 오르는 환자에서) 제2형 당뇨병을 예방하기 위해 metformin의 사용을 고려하라고 권고하고 있다.

당뇨병의 치료에 있어서도 공복혈당 및 식후혈당의 감소가 있고, 당화혈색소의 감소를 보인다. 설폰요소제와 병용투여 시에는 특히 식후 고혈당에 대한 효과가 우수하다는 연구들이 있다. 그 외 기전이 다른 여러 계열의 약제와 병용투여 시 그 효과가 입증되어 현재 여러 형태의 병용요법으로 사용되어지고 있다.
결론적으로 당뇨병 치료에서 metformin의 사용은 제2형 당뇨병에서 진단과 동시에 사용할 수 있으며 체중의 감소를 가져오고 혈당 강하의 우수한 효과를 나타낸다. 가장 흔한 위장관계 증상은 용량의 조절을 통해서 충분히 해결할 수 있다. 그리고 당뇨병 고위험군에서 당뇨병 발생을 예방하는 효과를 가지고 있다.