세엘진코리아(대표이사 김아경)의 다발골수종 치료제 '포말리스트(성분명 포말리도마이드)'가 지난 4일자로 허가됐다.

허가사항에 따르면, 포말리스트는 기존에 레날리도마이드(제품명 레블리미드) 및 보르테조밉(제품명 벨케이드)을 포함한 최소 2가지 이상의 치료를 받고, 재발 및 불응한 다발골수종 환자의 치료에 있어 덱사메타손과 병용요법으로 쓸 수 있다. 

포말리스트는 새로운 면역조절 제제그룹인 IMiDs 화합물로서, 다발골수종 세포의 직접적인 사멸과 동시에 면역기능을 강화하여 종양의 증식을 억제하는 혁신적인 경구용 치료제이다.

최소 2차례 이상 치료경험이 있는 다발골수종 환자 455명을 분석한 MM-003 연구 결과에 따르면, 포말리스트와 저용량 덱사메타손 병용군의 전체생존기간(OS)은 12.7개월로, 고용량 덱사메타손 단독요법 군의 8.1개월과 비교했을 때 유의한 생존율 개선을 보였다. 또한, 무진행 생존기간(PFS)도 평균 4개월로 대조군인 고용량 덱사메타손 단독요법 치료군의 PFS는 1.9개월에 그쳤다(p < 0.001).

다발골수종 연구회 위원장 윤성수 교수(서울대학교병원 혈액종양내과)는 "대부분의 다발골수종 환자들은 일정 기간이 지나면 재발하거나, 기존 치료제에 반응하지 않는 문제가 생긴다"며, "기존 레날리도마이드나 보르테조밉 치료에 실패해 치료 대안이 없던 환자들을 위해 이제 효과적으로 치료할 수 있는 최선의 치료제가 국내에도 허가되었다는 점에서 매우 고무적이다"고 밝혔다. 

윤 교수는 "지난 몇 년 동안 기존 다발골수종 치료제의 보험 등재 과정의 지연으로 인해 환자와 가족들의 고통이 매우 가중되었던 점을 고려하여, 향후 포말리스트와 같이 기존의 치료법에 실패한 환자들을 위한 차세대 신약들의 신속한 보험 적용을 통해 환자들이 조속히 치료받을 수 있길 기대한다"고 말했다.

포말리스트는 지난해 2월과 8월에 미국과 유럽에서 각각 허가 후 판매하고 있으며, 국내에서는 식약처 허가 이후 준비 절차를 거쳐 오는 4분기 공식 판매할 예정이며, 현재 치료가 필요한 환자들은 자가치료 목적의 수입 절차를 통해 처방 받을 수 있다