맞춤형 암치료가 강조되면서 분자표적 항암제를 이용한 임상연구가 활발하게 진행되고 있는데, 이에 걸맞는 새로운 개념이 도입돼야 한다는 제언이 나왔다. 

중앙의대 황인규 교수(중앙대병원 혈액종양내과)는 18일 대한항암요법연구회(회장 강윤구)가 주최한 '제11회 Clinical Trial Workshop'에 참석해 "종양 환자에서 표적치료제에 관한 임상연구가 주를 이루고 있다"고 소개하면서 "분자표적 항암제는 세포독성 항암제와 근본적으로 다른 만큼 이를 이용한 임상시험은 기존과는 다른 방식으로 접근해야 한다"고 강조했다.

표적치료제의 특성상 표적인자를 가지고 있는 환자에서만 효과를 나타내므로 이에 대한 사전검사가 필요하고, 피험자 수는 적어질 수 밖다. 따라서 가능한 많은 수의 피험자를 모집해 통계적 유의성과 연구 신뢰도를 입증받았던 시절과는 분명 달라졌다는 얘기다.

또한 표적 항암제는 타깃 환자군과 병용한 항암제와의 조합에 의해서도 그 효과가 달라질 수 있기 때문에 같은 약제라도 연구 설계에 따라 전혀 다른 결과를 나타낼 수 있다.

황 교수는 "표적 항암제를 이용한 새로운 임상시험의 개념이 정착된다면 1상이나 2상임상 결과로 승인을 받는 사례도 점차 늘어나게 될 것"이라면서 "바이오마커 주도형 임상시험(biomarker-driven clinial trial)이 향후 우리가 나아가야 할 방향"이라고 말했다.

한편 대장암 세션의 강연을 맡은 고려의대 오상철 교수(고대구로병원 종양혈액내과)도  비슷한 의견을 제시했다. 오 교수는 "암 환자에게 있어 통계학적 의미와 임상적 의미는 분명 다르다"면서 "분자표적 항암제의 평가기준을 일반적인 항암제와 동일하게 적용해도 될 지 의문"이라고 지적했다.