▲Genzyme이 희귀질환에 주력하고 있는 이유는 무엇인가
=Genzyme은 생명공학 전문 회사로 기존 제약회사들이 하지 못하는 희귀질환에 투자할 도전의식을 가지고 있다. 과거 "희귀질환"이란 개념은 치료가 불가능하고 유전성질환이라고 간주됐지만, 지난 20여년동안 우리 회사가 노력할 결과, 그렇지 않다는 것을 밝혀냈다.
▲희귀약품 개발에 대한 FDA의 협조가 얼마나 중요한가
= 제약회사들로 하여금 소수 환자들의 치료제 개발에도 참여하도록 하는 역할을 한다. 더 중요한 것은, 희귀병을 앓은 소수 환자들에게 치료를 받을 수 있다는 희망을 주는 것이다.
▲이제까지 얼마나 많은 Genzyme 치료제들이 FDA의 승인을 받았는가
= 고셔병(Gaucher Disease)을 위한 Cerezyme과 파브리병(Favry disease)을 위한 Fabrazyme 등이 있다.Mucopolysaccaridosis type 1(MPS1)을 위한 Aldurazyme도 현재 FDA가 승인을 검토중이다.
▲아시아 태평양 지역에서의 활동은 어떤 것이 있는가
=Genzyme이 아태지역에 처음으로 지부를 설립한 것은 1987년 일본 도쿄이며, 한국, 대만, 홍콩, 호주에도 지부가 있다. Genzyme은 현재 희귀질병 연구자들을 위한 심포지엄, 세미나 등을 개최하고 있으며, 희귀병 질환자들과 환자들을 후원하고 있다.
▲이 지역에서 임상시험이 진행되고 있는지
= 일본에서 Fabrazyme 임상시험을 마쳤다. 아시아 지역에서 임상시험을 진행하는 것이 매우 중요한데, 그 이유는 희귀성 질환 증상이 인종에 따라 다르게 나타날 수 있기 때문이다.