- 하티셀그램-AMI 등 출시 이후 국내 임상 연구 총 24건

- 자가골수유래 세포, 급성뇌경색 치료 연구
- 자가유래 중간엽줄기세포, 만성척추손상 치료 임상 진행 중
- 안트로젠은 크론병성·복잡성 치루에 집중

아직 줄기세포 치료제가 강력한 치료 효과를 나타내지는 못하지만 여전히 매력적인 치료제임에는 틀림없다.
대사성질환이나 퇴행성질환, 희귀질환 등에서 다른 치료제와는 다른 잠재력을 갖고 있기 때문에 국내는 물론 미국이나 유럽 등에서도 활발한 임상을 진행하고 있다.

올해 5월말 식품의약품안전처와 줄기세포 치료제 심사평가기반 연구사업단은 '줄기세포 치료제 개발 및 규제동향' 보고서를 발표했다.

보고서에 따르면 하티셀그램-AMI 등 3가지의 줄기세포 치료제가 시장에 출시 된 이후 국내에서 진행되는 임상연구는 2013년 1월 1일 기준으로 총 24건이다. 1건의 중단을 포함해 13건이 종료됐고, 현재 11건이 진행 중에 있다. 지난 2012년 1월 기준인 22건에 비교해 2건이 추가됐다.

임상연구는 매년 지속적으로 증가하는 양상으로 보이고 있다. 2005년도 최초의 줄기세포 임상시험(2건)이 승인된 이후 2008년과 2010년까지 늘어나고 있다. 2010년에는 가장 많은 7건의 임상연구 승인이 이뤄 졌으며 특히 후기 임상의 수도 크게 증가하고 있다.

줄기세포 치료제 임상계획 승인을 받은 전체 24건 중 자가 세포가 총 14건으로 가장 많았고, 세포 유래 중 지방유래가 10건, 골수유래와 제대혈유래는 모두 7건으로 나타났다<표 1>.

현재 줄기세포 치료제 임상연구를 하는 기업은 에프씨비파미셀과 부광약품 자회사인 안트로젠이 대부분이다. 여기에 메디포스트와 코아스템 등 몇몇 기업이 가세하고 있다. 이처럼 줄기세포 치료제 임상을 하는 기업들이 자본력이 약한 기업들이라는 점은 이 분야의 성장을 막는 요인으로 꼽힌다.

에프씨비파미셀은 자가골수유래 세포를 이용해 급성 뇌경색을 치료하는 연구와 자가유래 중간엽줄기세포를 이용해 만성척추손상을 치료하는 임상을 진행 중이다. 안트로젠은 크론병성 치루와 복잡성 치루에 집중해 임상을 하고 있다<표 2>.

해외, 배아·성체·역분화줄기세포 분야 경쟁 더 치열
- 미국 임상연구등록 사이트에 1750개 임상시험 등록

줄기세포 치료제의 선두자리를 차지하려는 각축은 국내보다 해외에서 더 치열하게 펼쳐지고 있다. 2012년 6월을 기준으로 미국의 임상연구등록 사이트인 clinicaltrials.gov에 등록된 줄기세포 치료제 임상시험은 1750개다. 임상연구는 크게 배아줄기세포, 성체줄기세포, 역분화줄기세포 등으로 나눠 각 분야별로 치열한 경쟁을 벌이고 있다.

지난해 5월 한국산업기술평가관리원이 '굴뚝없는 황금시대 줄기세포 치료제의 미래' 보고서를 발표했다. 보고서에 따르면 현재 줄기세포 연구에서 선두그룹은 미국의 제론사와 ACT, 차바이오앤디오스텍, 미국 노보셀 등을 들 수 있다.

제론사는 배아줄기세포 치료제에서 세계 최초로 희소돌기아세포를 분화유도하고 종양발생을 억제할 수 있도록 미분화세포를 제거하는 데 성공한 곳이다. 임상1상 시험에 진입한 바 있으나, 2011년 자금부족 등의 이유로 임상시험을 중단하기도 했다.

미국 ACT사와 차바이오앤디오스텍이 공동으로 진행하는 RPE 세포치료제 연구는 미국 보건성으로부터 스타카르트병에 대한 희귀의약품으로 지정 받아 세계 최초로 배아줄기세포 유래의 희귀질환 세포치료제로 등재됐다.
희귀질환인 이유로 임상1, 2상 이후 상용화 가능하며, 세계 최초의 배아줄기세포 유래 세포치료제로 개발될 것으로 예상되기도 한다.

노보셀사는 제1형 당뇨병 치료제로서 췌장 베타세포로의 분화유도에 성공해 전임상 시험을 마친 것으로 알려졌다.

성체줄기세포는 미국을 중심으로 독일, 스페인, 프랑스 등에서 수 십개의 임상이 진행되고 있다. 그동안 선진국이 주도권을 잡고 있던 역분화줄기세포 연구도 최근엔 세계 모든 국가가 참여해 조직, 특이세포 분화 연구와 환자 유래 역분화줄기세포를 이용한 질병의 발병기전과 약물개발 연구에 집중하고 있다.

특히 일본 교토대 Yamanaka 연구팀을 선두로 미국 위스콘신대 Thomson 연구팀, MIT대 Jaenisch 연구팀, 하버드대 김광수 연구팀 등이 역분화줄기세포 연구에서 두각을 보이고 있다<표 3>.

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