4대중증 질환 중 희귀난치성 관련 토론회 개최
"희귀난치성환자들을 위한 의약품 연구개발도 시행해야 하지만, 시장에 나온 약들의 부작용이나 효과성 등을 추가적으로 하는 팔로업연구도 중요하다."
12일 4대중증질환 보장성 확대 중 희귀난치성질환에 관한 지원 방안 토론회에서 녹십자 이창희 의학본부장은 이같은 연구의 중요성에 대해 역설했다.
이 의학본부장은 "약 개발 과정에서 좋은약·나쁜약의 차이를 평가할 때는 얼마만큼의 데이터를 축적했느냐, 또 얼마만큼 많은 경험으로 처방했느냐 차이"라며 "이어지는 장기적인 스터디, 즉 아웃컴 스터디가 중요하다"고 강조했다.
약의 부작용이나 효과, 환자가 갑자기 약을 끊는 이유 등 다양한 추후 결과들을 추적 관찰하고, 이들 자료를 모아 약의 가치 높여야 한다고 밝혔다.
이러한 연구를 민간에만 전부 맡기지 말고, 정부가 체계화해야 한다고 주문했다. 이 의학본부장은 "이러한 연구를 통해 시중의 나온 약들의 가치가 높아진다"면서 "정부와 관계기관들의 관심이 중요하다"고 말했다.
이수정 식품의약품안전처 허가초과의약품평가팀장 역시 "정부에서도 꾸준히 이러한 연구를 실시하고, 관련 업무를 하는 민간기관에 투자를 해야 한다"며 팔로업 연구에 대한 중요성을 인정했다.
다만 식약처는 제약사와 달리 의약품 오남용을 방지하기 위해 팔로업 연구를 한다며, "의학적 근거가 부족한 의약품들을 지나치게 많이 사용하는 경우를 잡아내는 데 집중하고 있다"고 말했다.
더불어 허가 외 사용에 대한 문제도 언급했다.
이 허가초과평가팀장은 "인정 받기 전 자료 못지 않게 허가 외에 사용한 의약품들도 많은 근거를 제시해야 한다"면서 "워낙 의약품이 없어 지나치게 규제하기가 어려우나, 부적절하게 사용할 경우 부작용이 증가될 수 있으므로 근거 수준에서만 사용해야 한다"고 강조했다.
정부에서는 지금까지의 희귀의약품 관련 사업을 시장실패로 봤다.
희귀난치성질환자가 2만여명으로 시장성이 적어 별다른 발전이 없는 상태며, 전문가도 부족한 실정이다. 더불어 연구 자체도 이뤄지지 않아 정부 정책 마련에도 어려움을 겪고 있다.
따라서 정부는 물론 제약사, 의료계, 보험업계 등 관련 이해단체가 의기 투합해서 이 문제를 해결해야 한다고 밝혔다.
박현영 국립보건연구원 심혈관희귀질환과장은 "최우선적으로 진단약 및 치료제를 개발하는 것을 목표로 하고 있다"면서 "7000여개 중 200여개만 치료제가 있고, 의사와 환자의 무지로 진단 전까지 고통받는 것은 물론 민간의 투자가 없어 이뤄지지 않은 치료제 개발 등 정부가 뻗쳐야할 범위가 방대하다"고 견지했다.
정부는 우선적으로 법제도의 근거 마련이 우선돼야 한다면서, 국회에서 먼저 손써줄 것을 요청했다.
보건복지부 곽명섭 보장성강화TF팀장은 "다른 질환과 달리 희귀난치성질환은 건강보험과 조세, R&D, 제약 등 다양한 접근이 필요하다"면서 "우선적으로 작년 6월 새누리당 박인숙 의원이 발의한 법안이 하루 빨리 통과돼야 한다"고 강조했다.
이어 "법안 내용처럼 희귀난치성 질환의 정의부터 다시 세운 후, 관리계획, 진료방법 개발, 의료계 지원사업 등을 통합적으로 수정해야 한다"고 덧붙였다.
현재 복지부의 4대중증질환 계획에 대해서도 언급했다. 곽 팀장은 "6월말 로드맵 제시를 목표로 한창 작업 중"이라며 "희귀난치의 특수성을 감안해서 범위를 넓히는 것을 목표로 움직이고 있다"고 말했다.
더불어 "희귀난치성은 질병코드가 없어 관리가 이뤄지지 않고 있으므로, 별도로 예산사업을 추진하는 것이 필요하며, 앞으로 제도권 내에 많이 들어올 수 있도록 노력하겠다"고 약속했다.
서민지 기자
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