제1형 고셔병 치료제인 엘리글루스타트의 3상임상 결과가 나왔다.

이번 결과는 미국 플로리다주 올란도에서 열린 제 9차 연례 리소좀 질환 네트워크 WORLD 심포지움(Annual Lysosomal Disease Network WORLD Symposium)에서 발표됐다. 연구는 ENGAGE와 ENCORE 두 개다.

ENGAGE는 치료를 받지 않은 제1형 고셔병 환자 40명을 대상으로 엘리글루스타트의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 위약대조 3상임상 시험이다.

9개월 연구 결과, 엘리글루스타트군의 비장 부피 변화율은 기저치로부터 28%의 감소된 반면 위약군 환자에서 2%가 증가했다(p<0.0001). 2차 종료점인 혈소판 수치변화도 위약대비 41% 증가했으며(P<0.0001), 헤모글로빈 수치는 1.2g/dL가 증가했다(P<0.0006). 간 부피 또한 7% 더 감소했다(P<0.0072).

이번 연구에서 보고된 모든 이상반응은 경증 또는 중등도였으며 가장 흔한 이상반응은 두통, 관절통, 설사였다. 엘리글루스타트를 복용한 1명의 환자가 치료와 연관이 없는 이유로 인해 시험에서 탈락됐다.

두 다른 연구인 ENCORE는 엘리글루스타트와 주사용 이미글루세라제인 세레자임과 비교해 비열등성을 입증하기 위한 연구로 다국가, 무작위배정, 대조군, 개방 표지 임상시험이다.

이 연구에서는 최소 3년 이전 효소 대체 요법을 시작해 치료 목표에 도달한 160명의 제 1형 고셔병 환자들이 참여했다.

이들을 무작위로나눠 1년간 엘리글루스타트 또는 세레자임을 주고 비장 부피, 헤모글로빈 수치, 혈소판 수, 간 부피 등 사전에 명시된 변화기준을 관찰했다. 안정성 평가변수를 충족시키기 위해, 환자 4개의 모든 파라미터가 안정 상태로 남아있어야 했다.

연구 결과 엘리글루스타트군은 세레자임과 비교해 비열등성 기준을 충족했다. 1년 후 안정 상태 비율도 엘리글루스타트 84%, 세레자임 94%으로 유사했다. 또한 비장 부피 변화도 각각 -6%와 -3%로 비열등성 기준을 충족했다. 2차 종료점으로 살펴본 비장부피, 헤모글로빈, 혈소판, 간부피 변화 충족률은 각각 94%, 95%, 93%, 96%로 역시 비열등성을 만족시켰다.

두 군 모두 이상반응으로 인해 치료를 중단한 비율은 2%였으며 엘리글루스타트에서 10%이상의 나타난 이상반응으로는 피로(14%), 두통(13%), 구역(12%), 상복부 통증(10%)이였다.

한편 ENCORE 최종 결과는 올해 하반기 관련 학회서 발표될 예정이다.
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