개발 지원 없는 한국, 아직도 걸음마 단계
1. 틈새시장으로의 부각
2. 해외지원사례
3. 국내제품 개발현황
4. 인터뷰 - 서울의대 박웅양 교수
현재 국내 희귀의약품은 144개 성분으로 259개 품목이 허가를 받았다. 259개 품목 중에는 국내 제품이 20개 품목에 불과하고 수입이 239개다. 거의 모두를 수입에 의존하고 있다고 봐야 할 상황이다.
박웅양 교수는 “국내 개발 2건을 포함해 2010년에 25건, 국내 개발 3건을 포함해 2011년에 26건 등 희귀의약품 허가는 증가하는 추세다”며 “현재 크론병성 누공치료용 줄기세포 치료제, 3세대 유전자재조합 혈우병 치료제, 파브리병 치료제(1상 임상) 등이 개발되고 있다”고 말했다.
헌터라제, 애브서틴 눈길
올해 초 녹십자와 삼성서울병원 소아청소년과 진동규 연구팀이 공동연구로 헌터증후군 치료제인 헌터라제의 품목허가 받았다.
헌터증후군은 선전성 대사이상 질환인 뮤코다당증의 일종으로 저신장, 운동성저하, 지능 저하 등의 증상을 보이는 희귀질환이다. 증상이 심하면 15세 전후에 사망하는 유전적인 심각한 희귀질환이다.
이 치료제는 지난 2010년부터 삼성서울병원에서 31명의 헌터증후군 환자를 대상으로 임상시험에서 뇨를 통해 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소됐고, 6분 동안 걷는 거리의 증가율이 19%로 나타나 대조약 대비 통계적으로 유의하다는 판정을 받았다.
7월 출시를 계획하고 있는 헌터라제가 등장하기 전까지 이 질병의 치료제는 엘라프라제 뿐이었다. 하나뿐인 이 치료제는 희귀질환 치료제 중에서도 가장 비싼 제품으로 악명이 높았던 제품이다. 헌터라제가 가격 경쟁력에서는 엘라프라제를 앞설 것이란 게 전문가들의 의견이다.
녹십자 헌터라제 관계자는 “7월 출시를 앞두고 있고, 미국에서 임상 3상을 계획중이다”며 “헌터라제 출시로 환자의 선택의 폭이 넓어질 것으로 생각한다”고 말했다. 또 “국내 출시 이후 글로벌 파트너링을 통해 미국, 유럽 중국 등의 거대의약품 시작과 이머징마케에도 진출할 계획이다”며 “앞으로 50% 이상의 세계 시장을 점유하기 위해 노력하고 있다”고 앞으로 계획을 밝혔다.
바이오벤처인 이수앱지스의 고셔병 치료제 `애브서틴(Abcertin)도 기대해볼만한 희귀질환 치료제다. 국내 기술로 처음 개발한 애브서틴은 연구개발에 들어가 8년 만에 빛을 본 제품으로 지난 4월에 식품의약품안전청으로부터 품목허가를 취득한 바 있다. 현재 애브서틴의 임상 3상을 이집트에서 진행하고 있는 것으로 알려졌다.
최근 170억원의 투자를 받아 제품 개발을 더욱 탄력이 붙은 이수앱지스는 애브서틴을 러시아 제약사인 팜스탠다드JSC(Pharmstandard JSC)에 공급하기 위한 1차 협약을 최근 체결하고, 본계약을 앞두고 있다고 밝혔다. 또 이번 계약은 7년 주기 공급계약 자동 갱신과 더불어 이집트에서 진행 중인 임상3상에 러시사 환자가 참여한다는 내용을 담고 있고 세부적인 내용은 조율 중인 것으로 알려졌다.
한올바이오파마도 희귀의약품 개발에 한창이다. HL161 희귀자가면역 질환 치료요 인간 항체 신약과 HL161 자가면역질환 치료 인간 단클론 항체신약, 대사조절 신규 항암제인 AMPK Activator를 전임상 중인 것으로 알려졌다.
박선재 기자
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